【制藥網(wǎng) 政策法規(guī)】 藥品創(chuàng)新應(yīng)關(guān)注患者需求，充分探索臨床價(jià)值，但目前創(chuàng)新研發(fā)上仍存在一些不足。據(jù)了解，為落實(shí)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，以患者為核心的研發(fā)理念，促進(jìn)抗腫瘤藥科學(xué)有序的開發(fā)，11月19日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)正式發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》(以下簡稱《指導(dǎo)原則》)，指導(dǎo)原則自發(fā)布之日起施行。
 

　　《指導(dǎo)原則》明確指出，抗腫瘤藥物的研發(fā)，從研發(fā)立題、到開展臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，都應(yīng)從患者需求出發(fā)，而不僅僅是患者反饋的收集和量表的開發(fā)。業(yè)內(nèi)表示，此次《指導(dǎo)原則》的出臺(tái)，激起市場非常大的反響，在一定程度上「擠掉」了創(chuàng)新藥的估值泡沫。
 

　　據(jù)了解，《指導(dǎo)原則》共有五大部分，除了背景介紹、總結(jié)與參考文獻(xiàn)的展示外，著重明確了藥企要在「確定研發(fā)立題」、「臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)」上，要體現(xiàn)患者需求。
 

　　其中，從確立研發(fā)立題來看，《指導(dǎo)原則》不僅需要藥企傾聽患者聲音，也需要加強(qiáng)機(jī)制研究、提高精準(zhǔn)化治療、關(guān)注患者治療需求的變化、從而不斷改善藥物的安全性和治療體驗(yàn)與便利性。
 

　　如《指導(dǎo)原則》中提出“新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)(更有效、更安全或更便利等)的治療選擇作為更高目標(biāo)”，明確指出了“‘對(duì)照藥’是體現(xiàn)新藥臨床價(jià)值的基礎(chǔ)”，“應(yīng)該關(guān)注陽性對(duì)照藥是否反映和代表了臨床實(shí)踐中目標(biāo)患者的最佳治療選擇”。
 

　　再如針對(duì)兒童用藥方面，增加了“鼓勵(lì)研發(fā)單位開發(fā)針對(duì)兒童的劑型，尤其是低齡兒童，需考慮其吞咽能力及口味等”；針對(duì)老年人群，增加了“考慮到老年人肝腎功能的退化，建議研發(fā)單位在對(duì)其所開發(fā)的藥物在肝功能/腎功能對(duì) PK的影響有所掌握的前提下，進(jìn)行老年人群用藥的臨床開發(fā)，確保老年人群的安全性。”
 

　　業(yè)內(nèi)表示，正式發(fā)布的《指導(dǎo)原則》在大方向上與7月2日發(fā)布的征求意見稿相比，沒有發(fā)生太大變化，除了措辭更加嚴(yán)謹(jǐn)和準(zhǔn)確之外，“效率”到“效能”等表述的變化，也體現(xiàn)了對(duì)腫瘤藥研發(fā)的高效、高質(zhì)、高安全性的要求。
 

　　《指導(dǎo)原則》無疑將提振真正具備創(chuàng)新精神企業(yè)的研發(fā)熱情。那些擁有資金優(yōu)勢的創(chuàng)新藥企，致力于Me better和First in class藥研發(fā)的藥企，以及擁有豐富臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)的頭部CRO(醫(yī)藥研發(fā)外包企業(yè))企業(yè)或?qū)闹惺芤妗?ldquo;頭部CXO公司憑借技術(shù)平臺(tái)與申報(bào)經(jīng)驗(yàn)優(yōu)勢，有望在此條件下，增加訂單數(shù)量。”有機(jī)構(gòu)如是表示。
 

　　但同時(shí)，這一文件的發(fā)布，進(jìn)一步明確了創(chuàng)新的定義，意味著，那些臨床價(jià)值不高的新藥，將會(huì)被退回或增加審批難度，相關(guān)企業(yè)投資或?qū)ⅰ复蛩?。《指?dǎo)原則》的正式出臺(tái)，將要求藥企創(chuàng)新能力更強(qiáng)。
 

　　據(jù)了解，目前中國藥物研發(fā)存在同質(zhì)化競爭嚴(yán)重的問題，新藥研發(fā)呈現(xiàn)me too、me follow為主的研究遠(yuǎn)遠(yuǎn)多過first in class或best in class類型的研究的特點(diǎn)。而《指導(dǎo)原則》對(duì)抗腫瘤藥的研發(fā)提出了更高的要求，這將加大藥企新藥開發(fā)的難度，打擊“偽創(chuàng)新”。有業(yè)內(nèi)人士表示，此次《指導(dǎo)原則》或能夠降溫“me too”創(chuàng)新藥行業(yè)。