【制藥網 政策法規(guī)】近日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關于進一步加強外資企業(yè)服務工作的通知》(以下簡稱《通知》)。其中明確堅持以臨床價值為導向，在確保安全性、有效性和質量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
 

　　從文件可以看到，罕見病用藥、兒童用藥再次被提及。
 

　　不久前，新一輪醫(yī)保談判拉開序幕，根據新一年的方案，2022醫(yī)保目錄調整明確將納入兒童藥和罕見病用藥，并且與其他類型藥品不同，兒童用藥和罕見病用藥只需在2022年6月30日前經國家藥監(jiān)部門批準上市并納入相應鼓勵研發(fā)目錄清單即可進行申報。這也成為今年醫(yī)保談判的一大看點。
 

　　在兒童藥方面，有數據顯示，目前全國少年兒童人口占總人口的16%左右，但兒童用藥因兒童患者具有許多特殊性，對應的藥品供給嚴重不足，甚至長期以來靠手掰。其背后的原因主要是門檻高，利潤低，兒童藥品研發(fā)動力不足，使得市場上的兒童用藥品種少，劑型少，因此需要政策加強激勵。國家近年來已針對兒童藥制定了一系列政策，包括醫(yī)院加強配備兒童用藥、招標采購直接掛網、鼓勵研發(fā)、優(yōu)先審評等。
 

　　在罕見病方面，罕見病藥物又稱孤兒藥，目前我國罕見病患者人數已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。不過，因研發(fā)困難、受眾較少、價格高昂、推廣困難，國內罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求，廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境。
 

　　國家醫(yī)療保障局自2018年成立以來每年都會對醫(yī)保藥品目錄進行一次動態(tài)調整，其中納入了不少罕見病用藥，并且納入目錄的藥品數量不斷增加、覆蓋的罕見病病種持續(xù)擴大。2021年醫(yī)保談判中共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。其中號稱“70萬一針”用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，價格降至3萬元左右。SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，具有進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力等特征，該類患者的生活質量往往存在很大的挑戰(zhàn)。目前，中國可能約有2萬至3萬SMA患者，且患者普遍面臨無藥可用的情況。渤健諾西那生鈉注射進入醫(yī)保談判后，將為這些患者帶來治療選擇，并實現(xiàn)費用減負。這一例子也使得廣大患者對2022年的醫(yī)保談判也充滿了期待。
 

　　從相關部門對兒童用藥、罕見病藥品的多次強調，可見其對兒童、罕見病患者人群的關切，預計今年的醫(yī)保目錄將對兒科用藥和罕見病用藥進行一定的側重，同時也會有更多的進口罕見病用藥、兒童用藥上市，惠及廣大患者群體。