【制藥網 行業(yè)動態(tài)】RNA編輯通過精確改變RNA分子上的特定堿基，與癌癥、神經系統(tǒng)疾病、自身免疫病等多種重大疾病密切相關，正成為具潛力的新型生物標志物寶庫和藥物干預靶點。當下全球RNA編輯賽道開始蓬勃崛起，藥企也積極加碼布局。
 

　　近日，禮來與Ascidian Therapeutics便達成研究合作及許可協(xié)議，共同開發(fā)針對未公開單基因腎病的RNA外顯子編輯療法。根據(jù)協(xié)議，禮來獲的Ascidian的RNA外顯子編輯技術針對未公開腎臟疾病靶點的獨家、特定靶點權利。Ascidian有資格獲高達19億美元款項，包括預付款、開發(fā)和商業(yè)里程碑付款及全球商業(yè)銷售的分級特許權使用費，且保留獨立或與其他伙伴探索腎臟領域其他靶點的權利。
 

　　據(jù)悉，目前已發(fā)現(xiàn)超過60種遺傳性疾病會影響腎臟，當今美國有超過350萬人患有嚴重的遺傳性腎臟疾病。這些疾病通常由大基因或具有異質性突變的基因引起，現(xiàn)有技術難以應對。Ascidian的RNA外顯子編輯器通過利用細胞天然的RNA剪接機制重寫RNA——無需修飾基因組或引入外源酶——旨在兼具基因療法的持久性，同時顯著降低直接DNA編輯和基因替代療法在這些疾病中相關的風險。該技術專為應對大基因或具有高突變多樣性的基因而設計，拓展了基因藥物的邊界。
 

　　除了國外市場外，國內藥企也積極布局。嶄晴生物今年4月宣布完成數(shù)百萬元人民幣天使輪融資，募集資金將主要用于核心產品RE-seq™(RNA Editing Sequencing)平臺的持續(xù)優(yōu)化、推進科研服務及轉化醫(yī)學產品的市場拓展，以及準備IVD產品注冊申報。
 

　　資料顯示，嶄晴生物是國內專注于RNA編輯組學技術開發(fā)與應用的科技型企業(yè)。公司致力于破解RNA編輯這一關鍵轉錄后調控機制在臨床轉化中長期面臨的高通量、標準化檢測技術缺位難題，為疾病機制探索、新型生物標志物發(fā)現(xiàn)及藥物靶點開發(fā)提供系統(tǒng)性解決方案。公司自主研發(fā)出專注于RNA編輯檢測的高通量測序解決方案——RE-seq™平臺。該平臺從底層原理重構，包含三大核心技術模塊：高保真無偏性建庫體系，從源頭降低背景噪音；Spike-in內標絕對定量體系，實現(xiàn)跨樣本、跨批次的可比性分析；多維RNA編輯負荷評估指標，從位點、基因至通路層面提供全景式生物學解讀。
 

　　輝大基因依托CRISPR/Cas13技術打造多款RNA編輯療法，公司開發(fā)的HG202的新藥臨床試驗申請(IND)已獲得美國FDA批準，用于新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)。HG202是頭個進入臨床階段的CRISPR/Cas13 RNA編輯療法，也是針對濕性年齡相關性黃斑變性 (nAMD) 的臨床階段RNA靶向治療。
 

　　時夕生物是一家靶向 RNA 編輯技術開發(fā)針對危害人類健康尚無有效常規(guī)治療手段的創(chuàng)新藥物研發(fā)公司。公司擁有 RNA 治療平臺，包括基于自主知識產權的 ADAR 底物編輯庫的 RNA 單堿基編輯設計平臺、RNA 片段剪切工具以及 AI 篩選 ATOMIC 平臺。借助這些創(chuàng)新技術，公司能夠突破傳統(tǒng)小分子和抗體藥物的局限，解決移碼突變疾病、單點突變遺傳疾病、代謝等大適應癥及腫瘤免疫疾病等關鍵治療難題，同時避免 DNA 層面基因編輯治療引起的不可逆脫靶安全風險。
 

　　RNA編輯技術憑借核心優(yōu)勢，將破解傳統(tǒng)基因治療的諸多痛點，是醫(yī)療領域的創(chuàng)新突破口。隨著技術持續(xù)迭代、臨床成果不斷落地，RNA編輯將在罕見病、慢性病、腫瘤等領域釋放巨大臨床價值，成為生物醫(yī)藥產業(yè)新一輪增長的核心引擎。
 

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