【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新活力持續(xù)迸發(fā)。6月4日，國家藥品監(jiān)督管理局密集發(fā)布4個創(chuàng)新藥獲批上市的好消息，覆蓋罕見病、實(shí)體瘤、淋巴瘤、腎病等多個重大疾病治療領(lǐng)域。多款創(chuàng)新藥集中落地，為臨床治療提供更多新的選擇，也印證了我國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)正走出蓄力沉淀期，迎來蓬勃生長、碩果頻出的盛夏時代。
 

　　其中，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)江蘇貝捷泰生物科技有限公司申報(bào)的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5個Bethesda單位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治療。
 

　　血友病患者治療中易產(chǎn)生凝血因子抑制物，導(dǎo)致常規(guī)替代療法失效，這一醫(yī)學(xué)難題此前長期懸而未決。而此次獲批的波米泰酶α，采用獨(dú)創(chuàng)作用機(jī)制，其活性成分源自圓斑蝰蛇毒液提純，繞開被抑制的上游凝血通路，直接激活凝血因子X啟動共同通路實(shí)現(xiàn)止血。臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥12小時有效止血率達(dá)81.94%，77.12%的出血訪視僅需給藥1~2次即可有效止血；臨床試驗(yàn)中未報(bào)告3級及以上不良事件，未出現(xiàn)血栓風(fēng)險(xiǎn)，用藥安全性表現(xiàn)優(yōu)異，臨床應(yīng)用價值突出。
 

　　據(jù)悉，在該藥品研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報(bào)全周期，無錫檢查分局、審評核查無錫分中心立足屬地監(jiān)管服務(wù)主責(zé)主業(yè)，堅(jiān)持“監(jiān)管守底線、服務(wù)促發(fā)展”工作方針，主動對接各級相關(guān)職能部門，構(gòu)建上下貫通、多方協(xié)同的服務(wù)體系，凝聚助企創(chuàng)新合力，為產(chǎn)品合規(guī)上市提供全流程保障。
 

　　國家藥監(jiān)局還通過優(yōu)先審評審批程序，附條件批準(zhǔn)江蘇威凱爾醫(yī)藥科技股份有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥安瑞曲替尼膠囊(商品名稱：維邁妥)上市，該藥適用于符合下列條件的成人和≥12歲的青少年實(shí)體瘤患者：經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法診斷為攜帶神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶(NTRK)融合基因且不包括已知獲得性耐藥突變；患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的患者；以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。
 

　　資料顯示，維邁妥是中國自主研發(fā)的新一代TRK抑制劑，在針對NTRK基因融合陽性的實(shí)體瘤患者的關(guān)鍵注冊臨床試驗(yàn)中，其作為不限瘤種的廣譜抗癌藥展示了有效性和安全性。注冊臨床研究結(jié)果顯示，客觀緩解率(ORR)達(dá)68.5%、疾病控制率(DCR)達(dá)85.2%。其中，6個月以上隨訪患者ORR達(dá)89.7%、DCR達(dá)100%；中位生存期(mOS)為40.7個月，24個月無進(jìn)展生存期(PFS)可達(dá) 75.7%，24個月持續(xù)緩解率(DOR)達(dá)85.5%；對于基線合并腦轉(zhuǎn)移的患者，客觀緩解率(ORR)達(dá)87.5%，對于TRK-TKI經(jīng)治患者ORR達(dá)47.4%，均呈現(xiàn)出潛力。作為中國自主研發(fā)的新一代TRK抑制劑，維邁妥不僅能夠帶來長期深度緩解、且藥物透腦活性強(qiáng)、整體安全性良好。除此之外，相較于I代TRK抑制劑的鏈狀分子結(jié)構(gòu)，維邁妥是環(huán)狀分子結(jié)構(gòu)，通過結(jié)構(gòu)優(yōu)化降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)，能夠有效避免耐藥突變問題，是一款初治優(yōu)效兼具抗耐藥機(jī)制的新一代TRK抑制劑。
 

　　廣州麓鵬制藥有限公司的1類創(chuàng)新藥洛布替尼片(商品名：麓可達(dá))也通過優(yōu)先審評審批，獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)上市批準(zhǔn)，適用于既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療(含布魯頓氏酪氨酸激酶[BTK]抑制劑)的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)成人患者。作為共價兼非共價第四代布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，同時也是頭個在該適應(yīng)癥領(lǐng)域獲批的“國產(chǎn)原研BTK抑制劑”，洛布替尼的問世標(biāo)志著我國在攻克BTK抑制劑耐藥難題上取得重大突破，為復(fù)發(fā)或難治性MCL患者提供了新的治療選擇。
 

　　套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)是一種兼具侵襲性與惰性特征的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，約占成人NHL的3%~10%。麓可達(dá)突破了傳統(tǒng)共價BTK抑制劑會出現(xiàn)耐藥的局限，其核心優(yōu)勢在于“共價+非共價”智能切換設(shè)計(jì)：通過共價鍵不可逆抑制野生型BTK，同時通過非共價鍵可逆結(jié)合突變型BTK(如C481S)，不僅能夠有效克服C481突變，而且能抑制T474、L528等其它多種BTK突變。此外，由于更高的靶點(diǎn)選擇性，洛布替尼對TEC、ITK、EGFR等脫靶靶點(diǎn)的抑制作用低，降低了脫靶相關(guān)的毒副作用。
 

　　除了以上國產(chǎn)創(chuàng)新藥外，還有一款進(jìn)口創(chuàng)新藥也獲批上市，Otsuka Pharmaceutical Co., 的斯貝利單抗注射液(皮下注射)也通過優(yōu)先審評審批程序附條件獲批上市，該藥用于降低存在疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A腎病(IgAN)成人患者的蛋白尿。
 

　　風(fēng)起創(chuàng)新潮，藥迎新盛夏。多款創(chuàng)新藥的集中獲批，不是偶然的單點(diǎn)突破，而是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級、創(chuàng)新生態(tài)持續(xù)優(yōu)化的結(jié)果。當(dāng)下，國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新賽道活力涌動，研發(fā)創(chuàng)新主體持續(xù)壯大、核心技術(shù)不斷突破、政策體系日趨完善。相信隨著創(chuàng)新鏈條持續(xù)完善、研發(fā)實(shí)力不斷提升，未來將有更多安全有效、自主可控的創(chuàng)新好藥走向臨床，為健康中國建設(shè)注入強(qiáng)勁動力，讓國內(nèi)創(chuàng)新藥的“盛夏”持續(xù)升溫、碩果累累。
 

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