【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】8月31日~9月6日，包括紐歐申醫(yī)藥、沃生醫(yī)藥、先博生物、先衍生物等多家國(guó)內(nèi)致力于創(chuàng)新藥研發(fā)的新銳公司宣布完成新一輪融資，覆蓋中樞神經(jīng)系統(tǒng)小分子、蛋白降解、細(xì)胞治療、小核酸藥物多條前沿賽道。
 

　　其中，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)治療精神障礙、神經(jīng)退行性疾病等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的突破性小分子創(chuàng)新藥的紐歐申醫(yī)藥宣布完成超8000萬(wàn)美元，本輪募集資金將重點(diǎn)用于拓展公司在中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)領(lǐng)域的創(chuàng)新管線布局，加速核心項(xiàng)目的全球臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程，并圍繞全球重大未滿足臨床需求，探索具有突破性潛力的治療路徑。
 

　　從研發(fā)情況來(lái)看，公司的NS-079作為非致幻性5-HT2A受體部分激動(dòng)劑已在澳洲啟動(dòng)頭次人體試驗(yàn)；NS-136為高選擇性M4受體正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，針對(duì)精神分裂癥II期臨床在中國(guó)推進(jìn)，阿爾茨海默病激越癥狀適應(yīng)癥獲中美雙批；NS-041為KCNQ2/3通道激動(dòng)劑，局灶性癲癇II期臨床正招募受試者。
 

　　專(zhuān)注于新一代蛋白降解技術(shù)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)的沃生醫(yī)藥宣布完成1500萬(wàn)美元新一輪融資，資金將用于新一代蛋白降解技術(shù)平臺(tái)迭代與神經(jīng)退行性疾病管線向臨床前/臨床階段推進(jìn)。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，全球范圍內(nèi)，阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病困擾超6億家庭，現(xiàn)有藥物多停留在癥狀緩解，無(wú)法清除大腦中錯(cuò)誤折疊、異常聚集的Aβ淀粉樣蛋白、α-突觸核蛋白等“蛋白垃圾”，這是一塊巨大且長(zhǎng)期未被滿足的臨床需求。沃生醫(yī)藥給出的解法，是源自中國(guó)實(shí)驗(yàn)室的源頭創(chuàng)新：TrimTAC選擇性蛋白降解平臺(tái)。與傳統(tǒng)依賴CRBN/VHL的蛋白降解技術(shù)不同，TrimTAC的核心優(yōu)勢(shì)是——只降解異常聚集的多聚蛋白，不碰正常單體蛋白。這意味著它有可能在大腦里精準(zhǔn)“拆掉”致病聚集體，同時(shí)保留生理蛋白功能，并從機(jī)制上具備口服+透腦的潛在優(yōu)勢(shì)，為阿爾茨海默、帕金森、漸凍癥等聚集蛋白病提供機(jī)制級(jí)新方案。
 

　　聚焦通用型CAR-NK、CAR-T及多靶向?qū)嶓w瘤CAR-T三大技術(shù)平臺(tái)的先博生物宣布完成近4億元人民幣B輪融資，募集資金將主要用于加速通用型CAR-NK核心管線SNC103的確證性臨床研究，并推動(dòng)體內(nèi)CAR-T(in vivo CAR-T)平臺(tái)SNC116的注冊(cè)臨床開(kāi)發(fā)。資料顯示，先博生物核心管線SNC103(靶向CD19的通用型 CAR-NK)在中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡I期臨床中取得積極結(jié)果，SRI-4應(yīng)答率達(dá)100%，展現(xiàn)出潛力。公司計(jì)劃于2027年啟動(dòng)注冊(cè)性確證臨床。在體內(nèi) CAR-T方向，自研產(chǎn)品SNC116(慢病毒載體)已在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院?jiǎn)?dòng)臨床研究，早期數(shù)據(jù)在療效、持久性、安全性及體內(nèi)定向遞送特異性方面同樣具備潛力。
 

　　此外，專(zhuān)注于寡聚核酸藥物研發(fā)及小核酸藥物核心技術(shù)平臺(tái)搭建的先衍生物宣布完成A+輪融資，本輪融資將主要用于推動(dòng)包括小核酸產(chǎn)品管線臨床開(kāi)發(fā)、加速肝外遞送等關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)持續(xù)優(yōu)化，并進(jìn)一步擴(kuò)充臨床前產(chǎn)品布局。據(jù)悉，先衍生物已搭建NEATL、LOCATED和DIRECT三大核心技術(shù)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)遞送技術(shù)由肝靶向向肝外組織拓展。當(dāng)前核心管線LDR2402注射液選擇性進(jìn)入肝臟沉默AGT表達(dá)；LDR1259注射液基于DIRECT平臺(tái)研發(fā)，可同時(shí)降低LDL-C與Lp(a)。長(zhǎng)效降壓新藥LDR2402注射液是國(guó)內(nèi)靶向AGT開(kāi)展II期臨床試驗(yàn)的小核酸藥物。治療高脂血癥的siRNA藥物L(fēng)DR1259注射液已獲CDE默示許可。靶向INHBE siRNA藥物正推進(jìn)I期臨床。目前共計(jì)3款小核酸藥物進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。
 

　　資本持續(xù)加注源頭創(chuàng)新，推動(dòng)一批具備競(jìng)爭(zhēng)力的本土候選藥物加速走向臨床，折射出國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向源頭突破、面向重大未滿足臨床需求攻堅(jiān)的發(fā)展態(tài)勢(shì)。資本的持續(xù)投入，為前沿技術(shù)平臺(tái)迭代和臨床開(kāi)發(fā)提供彈藥，但創(chuàng)新藥研發(fā)依舊充滿不確定性，從臨床前走到商業(yè)化仍要跨越重重考驗(yàn)。
 

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