【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，兩款眼科創(chuàng)新藥物相繼擬納入優(yōu)先審評(píng)名單，將加速?lài)?guó)內(nèi)疑難眼病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破。
 

　　其中根據(jù)CDE網(wǎng)站8月7日公示，中因科技的眼科基因治療藥物ZVS101e注射液擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療攜帶CYP4V2雙等位基因突變的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性(Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD)。
 

　　BCD是一種特殊類(lèi)型的視網(wǎng)膜色素變性，典型改變?yōu)辄S白色閃光結(jié)晶樣物質(zhì)沉積于視網(wǎng)膜，臨床表現(xiàn)為夜盲、進(jìn)行性視力下降和視野縮窄，患者通常40歲左右失明，目前無(wú)任何有效療法。數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)有BCD患者約6-14萬(wàn)，是工作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一。BCD目前全球尚無(wú)獲批的針對(duì)性治療藥物，臨床救治缺口巨大。
 

　　中因科技專(zhuān)注于遺傳性眼病及常見(jiàn)眼科疾病精準(zhǔn)治療領(lǐng)域的原始創(chuàng)新，是國(guó)內(nèi)臨床轉(zhuǎn)化能力成熟的眼科基因治療企業(yè)之一。ZVS101e是北京大學(xué)第三醫(yī)院與中因科技合作開(kāi)發(fā)的基因增強(qiáng)療法，通過(guò)重組腺相關(guān)病毒向BCD患者遞送具有功能的CYP4V2基因拷貝。該產(chǎn)品憑借突出的創(chuàng)新性與突破性臨床價(jià)值，斬獲了多項(xiàng)國(guó)內(nèi)外重磅資質(zhì)認(rèn)證，如2021年獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格；2024年獲評(píng)美國(guó)FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)資格。同時(shí)，該管線(xiàn)也于2024年同步獲批中國(guó)NMPA突破性治療藥物認(rèn)定。
 

　　除以上產(chǎn)品外，CDE網(wǎng)站還公示，另一款眼科創(chuàng)新藥也擬納入優(yōu)先審評(píng)，即羅氏的伐米奇拜單抗注射液(vamikibart)于8月3日擬納入優(yōu)先審評(píng)，該產(chǎn)品擬適用于治療葡萄膜炎性黃斑水腫(UME)。
 

　　資料顯示，伐米奇拜單抗是羅氏自Sesen Bio(已被Carisma Therapeutics收購(gòu))引進(jìn)的一款I(lǐng)L-6單抗，IL-6 是炎癥反應(yīng)里的關(guān)鍵細(xì)胞因子，在葡萄膜炎、黃斑水腫等眼內(nèi)炎癥環(huán)境中，會(huì)推動(dòng)血管滲漏、視網(wǎng)膜增厚和視功能下降。伐米奇拜單抗可強(qiáng)效抑制 IL-6 信號(hào)通路，從源頭阻斷上述病理過(guò)程，具有較長(zhǎng)的玻璃體內(nèi)滯留時(shí)間和較快的系統(tǒng)性清除速度。該藥物結(jié)合、阻斷IL-6信號(hào)的活性是托珠單抗的1000倍。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，目前全球尚無(wú)靶向藥物獲批用于治療UME，僅有激素藥物Xipere(曲安奈德脈絡(luò)膜上腔注射混懸液)在美國(guó)、加拿大、澳大利亞、新加坡可作為治療方案。伐米奇拜單抗有望成為頭個(gè)獲批的靶向治療產(chǎn)品，并且也將成為頭個(gè)眼科IL-6單抗。
 

　　我國(guó)疑難、罕見(jiàn)眼科疾病存在治療手段匱乏、創(chuàng)新藥物稀缺的痛點(diǎn)，優(yōu)先審評(píng)機(jī)制的落地，將大幅縮短兩款藥物的上市審批周期，加速創(chuàng)新療法落地臨床，為國(guó)內(nèi)眼病患者提供新治療方案，改善患者生存質(zhì)量。
 

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