【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】作為一家 AI 驅(qū)動(dòng)的生物科技公司，英矽智能正通過(guò)其先進(jìn)的 AI 與自動(dòng)化平臺(tái)重新定義臨床前藥物開(kāi)發(fā)效率。自2021年以來(lái)，公司已提名32個(gè)臨床前候選化合物(PCC)，其中 13 個(gè)已獲得IND批件。
 

　　近日，英矽智能又宣布，提名由 AI 賦能的潛在Target Y 抑制劑ISM9077為臨床前候選化合物(PCC)，用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性(干性 AMD)、葡萄膜炎和干眼癥等眼科疾病。這是英矽智能自 2021 年以來(lái)提名的第 32款PCC，也再次驗(yàn)證了生成式 AI 規(guī)?；x能新藥研發(fā)的高效率。
 

　　ISM9077具有創(chuàng)新的靶點(diǎn)機(jī)制、從頭設(shè)計(jì)的全新分子結(jié)構(gòu)，以及開(kāi)發(fā)滴眼液劑型的新制劑潛力。在臨床前藥效研究中，無(wú)論通過(guò)口服還是局部滴眼給藥，ISM9077 在多種眼科疾病模型中均展現(xiàn)出強(qiáng)勁的體內(nèi)療效。
 

　　在干性AMD模型中，ISM9077顯著改善視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)完整性和視覺(jué)功能。在部分關(guān)鍵評(píng)價(jià)指標(biāo)上，其展現(xiàn)出可達(dá)已上市治療方案約三倍的療效，同時(shí)展現(xiàn)出更優(yōu)的組織病理學(xué)改善效果。ISM9077還在多個(gè)獨(dú)立葡萄膜炎模型中顯著減輕眼底炎癥、抑制炎癥因子釋放并恢復(fù)視網(wǎng)膜功能；在干眼模型中則提升淚液分泌、緩解角膜炎癥，同時(shí)起效快速，其療效優(yōu)于當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療藥物環(huán)孢素A。相關(guān)研究結(jié)果支撐Target Y成為覆蓋多種炎癥性和退行性眼病的關(guān)鍵治療靶點(diǎn)。
 

　　英矽智能致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，英矽智能表示，公司通過(guò)將人工智能與中國(guó)的研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)相結(jié)合，將藥物研發(fā)周期大幅縮短。據(jù)悉，與傳統(tǒng)早期藥物發(fā)現(xiàn)通常需要 2.5 至 4 年時(shí)間相比，英矽智能將項(xiàng)目從立項(xiàng)推進(jìn)至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個(gè)月，且每個(gè)項(xiàng)目?jī)H需合成并測(cè)試 60 至 200 個(gè)分子。據(jù)悉，公司已提名 32 個(gè)臨床前候選化合物中有13個(gè)已獲得 IND 批件。
 

　　如8 月 3 日，英矽智能公告，公司與深圳衡泰生物科技有限公司共同開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新口服 NLRP3 抑制劑 ISM8969/HT-001 已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，用于治療帕金森病。
 

　　資料顯示，ISM8969/HT-001是一款口服、可穿透血腦屏障的小分子 NLRP3 炎癥小體抑制劑，其分子結(jié)構(gòu)通過(guò)英矽智能自主研發(fā)的生成式化學(xué)引擎 Chemistry42 發(fā)現(xiàn)并優(yōu)化，并于2024年12月被正式提名為臨床前候選化合物(PCC)。通過(guò)抑制 NLRP3，ISM8969/HT-001 旨在調(diào)節(jié)病理性炎癥，從而幫助神經(jīng)退行性疾病患者維持神經(jīng)元存活和功能。
 

　　據(jù)悉，2026年來(lái)，英矽智能自研管線組合迎來(lái)密集臨床驗(yàn)證期，接連取得8項(xiàng)臨床進(jìn)展，其中進(jìn)展快的創(chuàng)新TNIK小分子抑制劑 Rentosertib(ISM001-055)已正式開(kāi)啟全球多中心III期大規(guī)模臨床驗(yàn)證。此外，針對(duì)潰瘍性結(jié)腸炎(UC)等炎癥性腸病開(kāi)發(fā)的腸道限制性PHD抑制劑Garutadustat (ISM5411) 已在名為BETHESDA的IIa期臨床研究中順利完成頭例患者給藥；具有血腦屏障穿透特性的口服NLRP3抑制劑 ISM8969/HT-001 先后獲得美國(guó)FDA和中國(guó)NMPA臨床試驗(yàn)許可，并在澳洲成功完成頭例人體給藥；授權(quán)給美納里尼(Menarini)的USP1抑制劑 MEN2501(ISM3091) 正式完成臨床頭例給藥，成功觸發(fā)里程碑付款；針對(duì)Hippo信號(hào)通路異常實(shí)體瘤的泛TEAD抑制劑 ISM6331 獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格(Fast Track Designation)。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。