【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】  2026年5月，全球醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)歷了一輪密集的研發(fā)挫折，眾多藥企的重磅新藥宣告了臨床失利以及項(xiàng)目終止。這些事件共同揭示了一個(gè)殘酷現(xiàn)實(shí)，創(chuàng)新藥研發(fā)的“九死一生”規(guī)律并未因技術(shù)進(jìn)步而改變。
 

　　如近日，再生元宣布，其核心藥物fianlimab聯(lián)合西米普利單抗未達(dá)到Ⅲ期試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。具體來(lái)看，在實(shí)驗(yàn)中高劑量聯(lián)合治療組的中位無(wú)進(jìn)展生存期為11.5個(gè)月，優(yōu)于對(duì)照組的6.4個(gè)月，但由于P值為0.0627，未能滿(mǎn)足統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性要求，相當(dāng)于療效上的優(yōu)勢(shì)可能僅僅是偶然。
 

　　5月18日，BioMarin Pharmaceutical Inc.公布了針對(duì)1至12歲ENPP1缺乏癥兒童的關(guān)鍵性III期ENERGY 3試驗(yàn)結(jié)果，該藥未達(dá)臨床獲益終點(diǎn)。試驗(yàn)在衡量佝僂病嚴(yán)重程度變化的放射學(xué)變化總體印象評(píng)分未見(jiàn)改善；此外，在佝僂病嚴(yán)重程度評(píng)分及生長(zhǎng)Z評(píng)分等關(guān)鍵次要終點(diǎn)上也未觀察到積極趨勢(shì)。
 

　　5月14日，渤健宣布阿爾茨海默病在研藥物 diranersen(BIIB080)在 II 期 CELIA 研究中未達(dá)到第 76 周 CDR-SB(臨床癡呆評(píng)定量表總和)劑量反應(yīng)的主要終點(diǎn)，但顯示顯著 tau 生物標(biāo)志物降低和預(yù)設(shè)認(rèn)知獲益信號(hào)，公司仍計(jì)劃推進(jìn)至注冊(cè)性 III 期臨床。
 

　　5月7日，加拿大生物技術(shù)公司enGene Holdings公布了一款在研的非病毒基因療法detalimogene voraplasmid(曾用名EG-70)II期LEGEND臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示其療效相較早期報(bào)告有所下滑。這項(xiàng)研究旨在評(píng)估該療法對(duì)于伴或不伴乳頭狀病變的原位癌(CIS)高危NMIBC患者的療效。
 

　　5月1日，安進(jìn)宣布在全面評(píng)估腫瘤管線(xiàn)及 AMG?193 新的臨床數(shù)據(jù)后，正式終止這款第二代 PRMT5 抑制劑的全部研發(fā)，同步叫停多項(xiàng)針對(duì) MTAP 缺失腫瘤的臨床試驗(yàn)，包括 MTAP 缺失晚期非小細(xì)胞肺癌 Ⅱ 期研究、MTAP 缺失實(shí)體瘤 Ⅰ/Ⅱ 期劑量擴(kuò)展研究、MTAP 缺失胸部惡性腫瘤 Ⅰb 期單藥 / 聯(lián)合治療研究，以及 MTAP 缺失胃腸道、膽道、胰腺癌 Ⅰb 期聯(lián)合治療研究。
 

　　5月1日，Summit Therapeutics正式公布核心品種依沃西單抗(ivonescimab)全球關(guān)鍵3期研究Harmoni-3的中期分析結(jié)果，這款由康方生物研發(fā)的PD-1×VEGF雙特異性抗體，其鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)隊(duì)列的無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)未達(dá)到預(yù)設(shè)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性
 

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　　總的來(lái)說(shuō)，從多款曾被寄予厚望的ADC、IgG抑制劑項(xiàng)目臨床未達(dá)到預(yù)設(shè)終點(diǎn)，以及被終止研發(fā)，可以看出創(chuàng)新藥研發(fā)“高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)”的殘酷本質(zhì)。對(duì)于企業(yè)而言，這也意味著在管線(xiàn)推進(jìn)的每個(gè)節(jié)點(diǎn)，需要更加審慎地評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)收益比、確保數(shù)據(jù)完整性、并做好最壞的打算。
 

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