【制藥網 行業(yè)動態(tài)】近年來，AI制藥不斷興起，有數(shù)據顯示，截至2025年12月，全球AI制藥企業(yè)已超350家，其中國內企業(yè)數(shù)量不少于100家，且步入成長期與成熟期的企業(yè)有10余家。近日AI制藥領域再迎來喜訊。
 

　　3月2日，晶泰科技孵化企業(yè) ReviR 溪礫科技(下稱 “ReviR”)宣布，其小分子藥物管線 RTX-117 完成頭例受試者給藥。這標志著由晶泰科技與 ReviR 合作發(fā)現(xiàn)的 “AI+RNA” 小分子藥物 RTX-117 正式進入臨床開發(fā)階段，有望為腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質消融性白質腦病(VWM)等神經系統(tǒng)疾病患者提供治療方案。
 

　　據悉，RTX-117 結合晶泰科技的 AI+機器人藥物研發(fā)平臺與 ReviR 對 RNA 生物學的深入理解，由雙方合作發(fā)現(xiàn)并設計優(yōu)化，是一款從分子層面干預疾病病理通路的小分子候選藥物。其展現(xiàn)了晶泰科技 AI 藥物研發(fā)平臺的高效性與 ReviR 強大的管線推進能力。
 

　　RTX-117 通過抑制異常激活的ISR通路，恢復 mRNA 的正常翻譯，達到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質消融性白質腦病(VWM)等神經系統(tǒng)疾病治療至關重要，還被認為與漸凍癥(ALS)、帕金森病(PD)、阿爾茨海默病(AD)以及腦損傷等多種神經系統(tǒng)疾病密切相關。隨著其I期臨床實驗的有序推進，未來，RTX-117有望進一步拓展至更多適應癥。
 

　　晶泰科技通過廣泛參與并高效賦能高價值領域新藥管線的創(chuàng)新突破與臨床轉化，正持續(xù)強化其作為AI制藥企業(yè)的優(yōu)勢與商業(yè)化價值。近日，晶泰科技先后宣布與堯唐生物、JW制藥、維昇藥業(yè)達成合作，探索AI在藥物研發(fā)各環(huán)節(jié)的應用落地。更早之前，東陽光藥與晶泰科技成立合資公司，計劃投入數(shù)億元共建“AI+機器人”聯(lián)合實驗室。東陽光藥相關人士表示，東陽光藥與晶泰科技以合資公司形式達成戰(zhàn)略合作，而非簡單項目授權，核心目標是構建長期、深度綁定的技術共生關系。“傳統(tǒng)項目合作多局限于單點技術應用，而合資公司能實現(xiàn)‘數(shù)據-模型-管線-商業(yè)化’的全鏈條協(xié)同，形成閉環(huán)迭代的AI藥物研發(fā)引擎。”
 

　　有機構表示，傳統(tǒng)模式下，一款新藥從發(fā)現(xiàn)到上市通常需要超過十年時間和至少10億美元的投資，如今隨著AI技術的深度介入，這一格局正悄然生變，“AI模型可將化合物設計時間縮短70%，成功率提升10倍”。另有機構也表示，AI能將從靶點到苗頭化合物階段的研發(fā)費用從9400萬美元縮減至20萬美元，節(jié)省超過90%；研發(fā)周期從1年縮短至2個月，效率提升83%。
 

　　與此同時，在提升運營效率的同時保證科學嚴謹性、深化創(chuàng)新能力，也是當前藥企面臨的共同挑戰(zhàn)，AI在其中的應用也正從“效率工具”向“科學工具”深化。業(yè)內表示，AI的創(chuàng)新價值則體現(xiàn)在“Think out of the box”的能力上。傳統(tǒng)研發(fā)路徑下，化合物設計受限于已有規(guī)則和構建模塊庫，而AI通過生成對抗網絡、強化學習等模型，能夠實現(xiàn)由數(shù)據驅動的自主分子設計和生成。
 

　　而上述RTX-117 臨床前數(shù)據及臨床獲批速度均超出雙方預期，再次展現(xiàn)了晶泰科技 AI 藥物研發(fā)平臺的高效性與ReviR強大的管線推進能力。在RTX-117 的成功研發(fā)中，晶泰科技的AI藥物研發(fā)平臺展現(xiàn)了藥物設計能力，與ReviR的VoyageR AI平臺及其對底層疾病機制的深刻洞見結合，有望實現(xiàn)更高效的RNA翻譯調控及創(chuàng)新靶點開發(fā)。
 

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