【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell)，中文全稱叫做嵌合抗原受體T細(xì)胞，是細(xì)胞治療領(lǐng)域中非常熱門的分支療法之一。簡單地說，CAR-T療法是通過基因改造技術(shù)，在T細(xì)胞(人體內(nèi)一種重要的免疫細(xì)胞)上加入一個嵌合抗原受體，從而讓免疫T細(xì)胞不僅能夠特異性地識別癌癥細(xì)胞，同時可以激活T細(xì)胞殺死癌癥細(xì)胞。
 

　　根據(jù)多家市場調(diào)研機(jī)構(gòu)及商報預(yù)測，未來五年內(nèi)(至2025年)CAR-T市場CAGR介于34.5-58.5%之間，2025年市場規(guī)模介于52.5-87.2億美元之間。
 

　　因此，由于Car-T療法為代表的細(xì)胞及基因治療具有更有效，更低毒，更廣譜等優(yōu)勢，以及更廣闊的市場空間，近年來其研發(fā)進(jìn)展迅速。目前，除了已上市的Yescarta®和Kymriah®外，另有兩款CAR-T療法在2019年底向美國FDA遞交了上市申請。
 

　　我國從2016 年起，國內(nèi)醫(yī)藥巨頭就已經(jīng)陸續(xù)通過和海外成熟CAR-T產(chǎn)品公司合作，將 CAR-T產(chǎn)品引入國內(nèi)。2016 年 4 月， 藥明康德宣布和 Juno Therapeutics 在上海成立合資公司藥明巨諾，共同開展 CAR-T 和 TCR 療法的研發(fā)和生產(chǎn)。2017 年 1 月， 復(fù)星醫(yī)藥宣布通過旗下全資子公司成立中外合營企業(yè)，在中國引進(jìn) Kite Pharma 的 CAR-T 治療產(chǎn)品 KTE-C19 等。2018 年 9 月，諾華與西比曼生物科技集團(tuán)(CBMG) 宣布達(dá)成戰(zhàn)略許可和合作協(xié)議，為中國患者生產(chǎn)制造 CAR-T 細(xì)胞治療藥物。
 

　　有業(yè)內(nèi)專家曾表示，中國的技術(shù)存在便捷性的特點(diǎn)，加之病人數(shù)據(jù)的優(yōu)勢，隨著國家政策的放開，大量資金已經(jīng)或者正在涌入細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域，中國有希望實(shí)現(xiàn)彎道超車，占據(jù)很大一部分市場份額。
 

　　事實(shí)上，目前國內(nèi)CAR-T臨床研究的確正呈“理性”增長趨勢，2018年至今，臨床研究共有148個，涉及的臨床在研CAR-T品種共計(jì)131個，其作用靶點(diǎn)主要集中在治療血液瘤的CD19靶點(diǎn)，其次是治療實(shí)體瘤的BCMA和Mesothelin靶點(diǎn)。
 

　　綜合來看，在開發(fā)靶點(diǎn)中，研究較多的是治療血液瘤的靶向CD19的品種，其次是治療實(shí)體瘤的靶向BCMA和Mesothelin的品種。其中，國內(nèi)針對CD19的CAR-T品種多達(dá)50余個，占所有試驗(yàn)的近70%。進(jìn)展較快的是國外已上市的Yescarta®，國內(nèi)暫定名為益基利侖賽注射液，目前已在國內(nèi)申請上市。此外，有5個中國1類品種處于臨床II期。
 

　　其次，國內(nèi)針對BCMA的品種共計(jì)14個，其中南京傳奇(金斯瑞子公司)的研發(fā)實(shí)力較強(qiáng)，其靶向BMCA的CAR-T品種LCAR-B38M在美國已經(jīng)進(jìn)展到臨床III期(NCT04181827)。據(jù)悉，2017年12月，楊森獲得與南京傳奇共同開發(fā)、生產(chǎn)和銷售LCAR-B38M的化權(quán)益。
 

　　另外，在實(shí)體瘤治療方面，以間皮素(Mesothelin)為靶點(diǎn)的CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量也不少。當(dāng)前靶向Mesothelin的CAR-T品種共計(jì)有5個，其中進(jìn)展較快的是上海細(xì)胞治療研究院的PD-1Antibody Expressing mesoCAR-T Cells和浙江大學(xué)的Anti-MESOCAR-T cells，兩者均處于臨床I/II期。
 

　　總的來說，在CAR-T方面，國內(nèi)正呈現(xiàn)百花爭鳴的局面，國內(nèi)有近百家不同規(guī)模的公司都在從事自主或合作研發(fā)。未來，免疫細(xì)胞治療將成為一片紅海市場，早一步上市的產(chǎn)品可占有搶占市場的先發(fā)優(yōu)勢。若能先外資企業(yè)產(chǎn)品在國內(nèi)上市，更有利于在激烈的市場競爭中立足。