【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】心衰是多種心血管疾病發(fā)展到嚴(yán)重階段的共同臨床綜合癥，是心血管疾病重要終末階段之一，給社會(huì)帶來沉重的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。有數(shù)據(jù)顯示，2025年我國(guó)心衰患者達(dá)1490萬例，預(yù)計(jì)到 2035年，患者將增長(zhǎng)至2270萬例，藥物市場(chǎng)需求迫切。據(jù)悉，近日該疾病藥物領(lǐng)域迎來好消息，即百洋醫(yī)藥頭個(gè)自主孵化抗心衰1類新藥獲批臨床。
 

　　近日，百洋醫(yī)藥旗下心血管前沿技術(shù)與創(chuàng)新轉(zhuǎn)化平臺(tái)百洋智心依托心血管疾病全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)化的頭個(gè)項(xiàng)目——針對(duì)射血分?jǐn)?shù)保留的心衰(HFpEF)開發(fā)的 1 類小分子創(chuàng)新藥 YY524051 正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)(受理號(hào)：CXHL2600901)。
 

　　Y524051的核心靶點(diǎn)源于心血管疾病全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室專家團(tuán)隊(duì)對(duì)HFpEF發(fā)病機(jī)制的基礎(chǔ)研究，該靶點(diǎn)依托中國(guó)人組織樣本先發(fā)現(xiàn)，并基于人原代心肌細(xì)胞完成藥效學(xué)驗(yàn)證，是我國(guó)自主源頭創(chuàng)新成果，擬開發(fā)用于射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭(HFpEF)，后續(xù)將按獲批臨床試驗(yàn)方案啟動(dòng)Ⅰ期臨床研究。
 

　　研究顯示，轉(zhuǎn)錄因子JUN在HFpEF中具有重要作用，在心肌細(xì)胞中過表達(dá)JUN可誘導(dǎo)與HFpEF相似的心臟舒張功能障礙及相關(guān)疾病表型，而在HFpEF模型中對(duì)JUN進(jìn)行干預(yù)，則能夠明顯改善心臟舒張功能。圍繞這一發(fā)現(xiàn)，團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步整合轉(zhuǎn)錄組、ChIP-seq及臨床患者樣本數(shù)據(jù)進(jìn)行交叉驗(yàn)證，對(duì)JUN下游相關(guān)靶點(diǎn)進(jìn)行系統(tǒng)篩選，終確定了具有藥物干預(yù)潛力的新靶點(diǎn)。
 

　　心衰是心血管疾病的終末戰(zhàn)場(chǎng)。針對(duì)這一領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)藥企也積極加強(qiáng)開發(fā)。除了上述藥物外，道爾生物的DR10624是公司基于MultipleBody®技術(shù)平臺(tái)自主研發(fā)的長(zhǎng)效三靶點(diǎn)激動(dòng)劑，同時(shí)靶向FGF21受體(FGF21R)、胰高血糖素受體(GCGR)和GLP-1受體(GLP-1R)，由N端靶向GLP-1R/GCGR的嵌合肽段與工程化改造的IgG1 Fc融合，并在Fc的C末端融合重組的FGF21突變體。從臨床進(jìn)展看，DR10624已于2026年7月獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)開展治療成人射血分?jǐn)?shù)保留/射血分?jǐn)?shù)輕度降低的心力衰竭(HFpEF/HFrEF)患者的臨床試驗(yàn)。
 

　　此外，今年5月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)高選擇性非甾體類鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑可申達(dá)(非奈利酮片)用于射血分?jǐn)?shù)(LVEF)≥40%的心力衰竭成人患者，以降低心血管死亡、因心力衰竭住院和因心力衰竭緊急就診的風(fēng)險(xiǎn)。業(yè)內(nèi)指出，LVEF≥40%的心衰發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，通常伴有高血壓、心肌病、房顫、慢性腎病等多種合并癥，預(yù)后較差，患者反復(fù)住院，醫(yī)療負(fù)擔(dān)沉重。目前，針對(duì)這類患者獲批并符合指南推薦的治療選擇有限，患者仍面臨較高的心血管事件風(fēng)險(xiǎn)。非奈利酮獲批用于LVEF≥40%心衰患者，對(duì)于突破治療困境具有里程碑式臨床意義。
 

　　而YY524051作為百洋醫(yī)藥頭個(gè)自主孵化的 1 類創(chuàng)新藥，有望為 HFpEF 這一目前仍缺乏能夠針對(duì)核心致病機(jī)制、實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)干預(yù)的疾病提供新的治療選擇。此次獲批臨床也標(biāo)志著百洋醫(yī)藥正逐步形成自主研發(fā)、投資孵化等多種路徑協(xié)同發(fā)展的創(chuàng)新格局，加速構(gòu)建從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物開發(fā)到成果轉(zhuǎn)化的創(chuàng)新體系，向創(chuàng)新藥企的轉(zhuǎn)型全面提速。隨著人口老齡化加劇和心衰患者群體持續(xù)擴(kuò)大，抗心衰藥物市場(chǎng)正迎來發(fā)展機(jī)遇。以 YY524051 為代表的創(chuàng)新藥企，正以扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)和自主研發(fā)能力，為患者帶來新的希望，也為中國(guó)創(chuàng)新藥的高質(zhì)量發(fā)展注入新的活力。
 

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