【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】長(zhǎng)期以來(lái)，部分遺傳性、退行性疑難眼科疾病缺少有效的疾病修飾治療手段，大量患者只能被動(dòng)面對(duì)視力逐步衰退乃至失明的困境，臨床存在巨大未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。隨著細(xì)胞療法技術(shù)持續(xù)迭代，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新企業(yè)在眼科細(xì)胞治療賽道接連取得關(guān)鍵性進(jìn)展，將為致盲性眼病患者帶來(lái)視功能重建的新希望。
 

　　如2026年9月7日，睿健醫(yī)藥宣布，自主研發(fā)的創(chuàng)新細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvSight001注射液斬獲中外雙臨床批件。該產(chǎn)品是睿健基于自主構(gòu)建的 「AI + 化學(xué)誘導(dǎo)(AI + Chem)」平臺(tái)開(kāi)發(fā)的通用型、現(xiàn)貨型光感受器細(xì)胞治療產(chǎn)品。
 

　　根據(jù)公司宣布，該產(chǎn)品已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)開(kāi)展針對(duì)視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者的 I/III 期聯(lián)合臨床研究，系統(tǒng)評(píng)價(jià) NouvSight001 的安全性、耐受性及初步有效性。同時(shí)，該產(chǎn)品還獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的臨床試驗(yàn)許可以及特別豁免權(quán)(Special Exemption), 批準(zhǔn)針對(duì)同一適應(yīng)癥的 I/II 期海外聯(lián)合臨床研究。
 

　　RP 是一組遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病，全球患者約 150 萬(wàn)人，以夜盲起病，逐步發(fā)展為周邊視野缺損直至失明。目前大多數(shù)患者仍無(wú)疾病修飾治療選擇。同一款現(xiàn)貨細(xì)胞產(chǎn)品同時(shí)落地中美臨床，要同時(shí)適配兩套完全不同的監(jiān)管體系，對(duì)企業(yè)的藥物研發(fā)、生產(chǎn)制造、質(zhì)量控制、全球合規(guī)以及項(xiàng)目執(zhí)行能力都是多方位考驗(yàn)，睿健醫(yī)藥能夠?qū)⑼豢瞵F(xiàn)貨型細(xì)胞治療產(chǎn)品持續(xù)供應(yīng)至中國(guó)及美國(guó)臨床中心，并在兩套監(jiān)管體系下同步推進(jìn)臨床開(kāi)發(fā)，這印證了國(guó)產(chǎn)細(xì)胞療法的技術(shù)實(shí)力正在接軌國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)。
 

　　在老年退行性眼病方向，國(guó)產(chǎn)細(xì)胞療法同樣交出亮眼成績(jī)單。今年4月孟眸生物
 

　　宣布，公司自主研發(fā)的針對(duì)干性年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)的細(xì)胞創(chuàng)新療法MM001“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)來(lái)源視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞”，在北京同仁醫(yī)院進(jìn)行的早期探索性臨床研究中取得突破性重要進(jìn)展。該項(xiàng)目已先后完成兩名受試者細(xì)胞移植治療，并展現(xiàn)出積極的臨床療效與安全性。
 

　　據(jù)悉，干性AMD是導(dǎo)致中老年人不可逆視力喪失的主要致盲眼病，全球患者約1.5億。截至目前，全球范圍內(nèi)尚無(wú)獲批療法能夠有效修復(fù)受損視力。孟眸生物MM001“iPSC-RPE細(xì)胞移植療法”，旨在通過(guò)將健康、功能完整的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞精準(zhǔn)遞送至病變區(qū)域，替代患者自身退變的RPE細(xì)胞，從而挽救光感受器細(xì)胞功能，將實(shí)現(xiàn)視功能重建。公司表示，本次IIT研究結(jié)果標(biāo)志著MM001在干性AMD患者中的頭次人體研究取得階段性突破。這不僅是對(duì)公司技術(shù)路線(xiàn)的有力驗(yàn)證，更為后續(xù)的臨床開(kāi)發(fā)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
 

　　上述兩家藥企分別瞄準(zhǔn)遺傳性視網(wǎng)膜病變、老年黃斑變性?xún)纱蟾咝枨筚惖?，并?shí)現(xiàn)突破，體現(xiàn)了國(guó)內(nèi)藥企的創(chuàng)新實(shí)力。不過(guò)也要看到，細(xì)胞治療依舊屬于前沿創(chuàng)新領(lǐng)域，無(wú)論是睿健醫(yī)藥 NouvSight001 的中美注冊(cè)臨床，還是孟眸生物 MM001 的后續(xù)開(kāi)發(fā)，都還需要更大規(guī)模臨床數(shù)據(jù)去確證長(zhǎng)期安全性與確切療效。但不可否認(rèn)，國(guó)產(chǎn)力量正在打破海外技術(shù)壟斷，為過(guò)去 “無(wú)藥可治” 的疑難致盲眼病開(kāi)辟新治療路徑。未來(lái)，隨著更多眼科細(xì)胞治療管線(xiàn)完成臨床轉(zhuǎn)化，患者有望迎來(lái)更多新的治療方案。
 

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