【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】自免CAR-T曾被寄予“免疫重置”的厚望，被視為繼腫瘤之后細(xì)胞療法的下一個(gè)千億藍(lán)海，近年來(lái)，CAR-T自免賽道成為熱門賽道，并形成了百花齊放的競(jìng)爭(zhēng)格局。但是在該領(lǐng)域，也有不少藥企遭遇挫折。如近期諾華和百時(shí)美施貴寶(BMS)均已暫停了多項(xiàng)針對(duì)自身免疫性疾病的CAR-T細(xì)胞療法試驗(yàn)，為火熱的賽道按下“減速鍵”。
 

　　其中，諾華此次叫停的試驗(yàn)波及范圍較廣，包括其自體CD19 CAR-T療法rapcabtagene autoleucel(rap-cel，代號(hào)YTB323)在多個(gè)自身免疫病領(lǐng)域的開發(fā)。涉及rap-cel在系統(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎(CYTB323J12201)、系統(tǒng)性硬化癥(CYTB323K12201)、ANCA相關(guān)性血管炎(CYTB323I12201)和特發(fā)性炎性肌病(CYTB323L12201)中的II期研究，以及在類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、干燥綜合征、全身型重癥肌無(wú)力、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化和非活動(dòng)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化中的I/II期研究。
 

　　諾華制藥表示，公司正在“對(duì)所觀察到的安全事件進(jìn)行全面審查”，并將這種致命免疫反應(yīng)描述為CAR-T療法中已知的安全風(fēng)險(xiǎn)。諾華還表示正在與監(jiān)督各項(xiàng)暫停研究的獨(dú)立安全委員會(huì)合作，并與監(jiān)管機(jī)構(gòu)共享已知信息。
 

　　而百時(shí)美施貴寶已暫停其自體CD19靶向CAR-T療法zola-cel(BMS-986353)在自免疾病試驗(yàn)中的患者入組，原因是在常規(guī)研究監(jiān)測(cè)中發(fā)現(xiàn)了“短暫且可逆的炎癥事件”。不過(guò)BMS表示，他們依然對(duì)zola-cel充滿信心，該藥物在系統(tǒng)性紅斑狼瘡及其他自身免疫性疾病的治療中已展現(xiàn)出顯著的療效，患者無(wú)需再接受其他治療。
 

　　兩大頭部企業(yè)接連遇挫，為自免CAR-T賽道敲響警鐘。長(zhǎng)期以來(lái)，行業(yè)聚焦于該療法的突破性療效與廣闊市場(chǎng)前景，對(duì)其臨床安全性、風(fēng)險(xiǎn)可控性的認(rèn)知仍存在短板。腫瘤CAR-T療法的應(yīng)用場(chǎng)景為終末期重癥患者，風(fēng)險(xiǎn)耐受度相對(duì)較高，而自免疾病患者多為慢性病長(zhǎng)期患病群體，對(duì)治療安全性、耐受性的要求更為嚴(yán)苛，輕微的免疫不良反應(yīng)都可能帶來(lái)不可預(yù)估的健康風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　此次行業(yè)風(fēng)波并非否定自免CAR-T的發(fā)展?jié)摿?，而是倒逼行業(yè)回歸理性發(fā)展軌道。未來(lái)，自免CAR-T賽道的競(jìng)爭(zhēng)核心，將從單純的管線數(shù)量擴(kuò)張，轉(zhuǎn)向安全技術(shù)優(yōu)化、風(fēng)險(xiǎn)精準(zhǔn)管控、療效穩(wěn)定提升的高質(zhì)量競(jìng)爭(zhēng)。藥企需建立完善的風(fēng)險(xiǎn)預(yù)警體系，只有有平衡療效與安全，才能讓這項(xiàng)技術(shù)真正落地臨床，實(shí)現(xiàn)千億賽道的良性、可持續(xù)發(fā)展。
 

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