【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，6月又新增2個創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種。
 

　　其中，Alnylam旗下創(chuàng)新藥物Zilebesiran注射液于6月2日擬納入突破性治療品種，擬適用于伴有心血管疾病或心血管疾病高風險的成人高血壓患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和心衰事件(心衰住院或緊急就診)的風險。
 

　　高血壓是全球患病率高的慢性疾病，數(shù)據(jù)顯示，全球成年患者已超 10 億人，我國患者規(guī)模接近3億，藥物市場需求巨大。有數(shù)據(jù)顯示，2025 年國內(nèi)降壓藥市場規(guī)模達到546.5億元。
 

　　資料顯示，Zilebesiran是一種皮下給藥的靶向血管緊張素原(AGT)的研究性RNAi療法。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)(RAAS)的上游前體，RAAS在血壓調(diào)節(jié)中發(fā)揮重要作用，抑制AGT具有良好的降壓作用。Zilebesiran可抑制肝臟內(nèi)AGT的合成，從而可能持久減少AGT蛋白，并最終減少血管收縮劑血管緊張素(Ang)ⅱ。Zilebesiran采用Alnylam的增強型穩(wěn)定化學加(ESC+) galnac偶聯(lián)技術，使皮下給藥具有更高的選擇性和更寬的治療指數(shù)。據(jù)悉，Zilebesiran全球多中心Ⅲ期臨床試驗穩(wěn)步推進，關鍵臨床數(shù)據(jù)持續(xù)落地，為國內(nèi)申報上市奠定堅實臨床基礎。
 

　　而強生的Talquetamab注射液于6月1日擬納入突破性治療品種，擬適應癥為塔奎妥單抗聯(lián)合達雷妥尤單抗和泊馬度胺用于治療既往接受過至少一線治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。塔奎妥單抗聯(lián)合達雷妥尤單抗用于治療既往接受過至少一線治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
 

　　資料顯示，塔奎妥單抗(talquetamab)是強生公司研發(fā)的一款皮下注射雙特異性抗體，靶向GPRC5D和CD3。2023 年 8 月，F(xiàn)DA 加速批準塔奎妥單抗上市，用于治療既往至少接受過四種療法的 R/R MM 成人患者，商品名為 Talvey。同月，該藥在歐盟也獲批上市。2025年2月，塔奎妥單抗單藥治療既往接受過至少三種治療(包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種抗 CD38 抗體)的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者適應癥在中國獲批上市。本次新適應癥被CDE擬納入突破性療法有望為相關患者帶來新的治療選擇。
 

　　此外，當前擬納入突破性療法的產(chǎn)品還有宜聯(lián)生物的注射用YL201，擬適應癥為既往經(jīng)吉西他濱為基礎的系統(tǒng)治療失敗的轉(zhuǎn)移性胰腺導管腺癌；富啟睿醫(yī)藥的ALG-000184片，擬適應癥為治療初治或目前未治療慢性乙型肝炎病毒感染者以達到長期病毒學抑制的目標。
 

　　其中根據(jù)資料顯示，YL201是依托宜聯(lián)生物醫(yī)藥的腫瘤微環(huán)境可裂解的喜樹堿類毒素連接子平臺所開發(fā)的一款靶向B7-H3的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。目前YL201正在全球范圍內(nèi)開展針對多種晚期實體瘤的臨床研究。在中國，YL201已針對鼻咽癌、小細胞肺癌和食管鱗癌適應癥分別開展了三項3期注冊性臨床試驗。此前，YL201針對小細胞肺癌、鼻咽癌、食管鱗癌等適應癥已相繼獲得CDE四次納入突破性治療品種，并獲得美國FDA針對小細胞肺癌適應癥的突破性療法認定；同時，YL201已獲得FDA授予的3項孤兒藥資格，包括小細胞肺癌、鼻咽癌及食管鱗癌。
 

　　突破性治療品種認定是國內(nèi)創(chuàng)新藥快速審評的核心政策，能夠為優(yōu)質(zhì)新藥提供優(yōu)先審評、加速審批等政策支持，大幅縮短研發(fā)與上市周期。未來隨著這批新藥臨床進程持續(xù)推進、陸續(xù)獲批上市，將解決多個領域未被滿足的臨床需求，進一步完善國內(nèi)重大疾病治療格局，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級。
 

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