【制藥網(wǎng) 市場分析】作為精準(zhǔn)醫(yī)療與現(xiàn)代生物技術(shù)的核心賽道,基因編輯技術(shù)憑借優(yōu)勢,成為全球生命科學(xué)領(lǐng)域的焦點(diǎn)。近年來,隨著技術(shù)不斷成熟,全球基因編輯產(chǎn)業(yè)將展現(xiàn)出強(qiáng)勁的發(fā)展韌性與廣闊的行業(yè)前景。
從市場數(shù)據(jù)來看,全球基因編輯行業(yè)正處于高速增長黃金周期,根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)預(yù)測,2026年全球基因編輯市場規(guī)模將達(dá)到約110億美元,到2033年,將達(dá)到305億美元,在預(yù)測期內(nèi)的復(fù)合年增長率(CAGR)為15.6%。
分析指出,全球基因編輯市場的強(qiáng)勁擴(kuò)張,得益于技術(shù)的快速進(jìn)步、治療應(yīng)用的不斷增加,以及在研究機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)公司和制藥制造商中的日益廣泛采用。
據(jù)悉,在中國,基因編輯領(lǐng)域也在快速進(jìn)步。如今年1月,我國研究的遺傳性角膜營養(yǎng)不良基因編輯治療新藥GEB-101,已正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的新藥臨床試驗(yàn)(IND)批準(zhǔn)。角膜營養(yǎng)不良(CD)是一種致盲遺傳性眼病,傳統(tǒng)的治療方法無法從基因?qū)用孀柚辜膊?fù)發(fā),治療后的反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致其成為治療難題。GEB-101作為一種基于核糖核蛋白(RNP)的創(chuàng)新體內(nèi)基因組編輯療法,具有“即用且快速降解”的特性,旨在從根源上針對致病基因,實(shí)現(xiàn)高效靶向編輯的同時追求更低的脫靶風(fēng)險,有望為患者提供一種全新的治療選擇。
另外,近日中科奧格聯(lián)合華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院等單位,開展的異種腎移植臨床前試驗(yàn)取得重大進(jìn)展,基因編輯豬腎臟移植的受體猴已穩(wěn)定存活超600天。終末期腎病患者持續(xù)增多,人體供體器官短缺已是全球移植醫(yī)學(xué)的一大難題,基因編輯豬異種器官移植將是解決該困境的重要方向。據(jù)悉,中科奧格長期深耕異種移植供體豬開發(fā),通過精準(zhǔn)基因改造,從源頭降低豬器官免疫原性。本次實(shí)驗(yàn)所用供體豬為公司標(biāo)準(zhǔn)化培育的4基因編輯豬,為受體猴長期存活打下核心基礎(chǔ)。
臨床試驗(yàn)的持續(xù)落地,直觀印證了基因編輯技術(shù)的發(fā)展速度與臨床價值。根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)顯示,截至2025年,全球正在進(jìn)行的基因編輯臨床試驗(yàn)超過250項(xiàng),其中目前活躍的超過150項(xiàng)。如美國公司nChroma則把目標(biāo)瞄準(zhǔn)慢性乙型肝炎。乙肝病毒能將部分遺傳物質(zhì)整合進(jìn)人體DNA,因此傳統(tǒng)藥物難以清除病毒。研究人員希望利用表觀遺傳編輯沉默整合進(jìn)人體基因組的病毒遺傳信息,使病毒失去持續(xù)表達(dá)和干擾免疫系統(tǒng)的能力。今年1月,nChroma啟動針對慢性乙肝患者的表觀遺傳編輯療法臨床試驗(yàn),并完成頭批受試者給藥。
從市場增長到技術(shù)突破,基因編輯技術(shù)正在快速發(fā)展中。未來,隨著技術(shù)持續(xù)迭代、監(jiān)管體系不斷完善、商業(yè)化進(jìn)程加速,基因編輯將在醫(yī)療、公共衛(wèi)生、生物醫(yī)藥創(chuàng)新等領(lǐng)域發(fā)揮更大作用,成為驅(qū)動生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的核心動力。
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