【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】近日，賽諾菲宣布其血友病siRNA(小干擾 RNA)創(chuàng)新非因子療法——賽菲因(芬妥司蘭鈉注射液)，已正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市。
 

　　據(jù)了解，該藥物適用于12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，可防止出血或降低出血發(fā)作頻率，適用人群包括存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，該療法通過每年最少6次皮下注的創(chuàng)新機(jī)制，在為我國(guó)血友病患者帶來(lái)全新的治療選擇的同時(shí)，將有望破解中國(guó)血友病人群長(zhǎng)期面臨的“出血”與“針頭”雙重負(fù)擔(dān)。
 

　　血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級(jí)聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。目前，血友病已經(jīng)進(jìn)入基因治療時(shí)代，眾多新療法正在陸續(xù)涌現(xiàn)。值得一提的是，2025年以來(lái)，除了賽諾菲的芬妥司蘭鈉注射液，還有多款新藥已在國(guó)內(nèi)獲批。
 

　　2025年11月21日，輝瑞宣布只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創(chuàng)新藥物友瑞寧 ®(馬塔西單抗注射液)已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)上市，適用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%)或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%)且體重≥35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。
 

　　2025年7月3日，中國(guó)生物制藥發(fā)布公告，本集團(tuán)開發(fā)的“注射用重組人凝血因子VIIa 　　N01”(商品名：安啟新®)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5個(gè)Bethesda單位(BU)的成人及青少年(12歲以上)先天性血友病患者的出血的治療。
 

　　2025年4月10日，信念醫(yī)藥全資子公司——上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)和生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物信玖凝(BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達(dá)可基注射液)已于正式獲批。
 

　　此外，近年還有多款新藥在臨床方面迎來(lái)新進(jìn)展，距上市再進(jìn)一步。如國(guó)藥天壇蓉生注射用重組人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白，在2025 年 8 月已完成 I 期臨床試驗(yàn)；華毅樂健 GS1191，II 期臨床進(jìn)行中，已納入突破性治療品種……
 

　　總的來(lái)說(shuō)，當(dāng)前中國(guó)血友病藥物市場(chǎng)已迎來(lái) "百花齊放" 階段。未來(lái)，隨著創(chuàng)新藥物不斷涌現(xiàn)(非因子藥物、基因治療)，醫(yī)保覆蓋日益完善，治療模式從 "按需治療" 向 "預(yù)防治療" 升級(jí)，眾多患者在擁有更多選擇的同時(shí)，或?qū)⒂型麛[脫終身注射的束縛。
 

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