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神濟昌華、溪礫科技等多家國內研發(fā)漸凍癥創(chuàng)新藥企業(yè)獲得資本投資

2024年08月23日 16:50:56來源：制藥網(wǎng)點擊量：37510

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，漸凍癥逐漸進入公眾視野。所謂漸凍癥醫(yī)學名稱為肌萎縮側索硬化癥，是一種神經退行性疾病，會影響大腦和脊髓中的運動神經元。
 
　　當前全球范圍內治療漸凍癥的藥物有4款，即美國FDA批準的4款藥物，包括賽諾菲研發(fā)的利魯唑片劑Rilutek(1995年批準)、依達拉奉Edaravone(2017年批準)、由Amylyx制藥公司開發(fā)的藥物Relyvrio(2022年上市)、治療遺傳性ALS的療法Qalsody(2023年上市)。
 
　　據(jù)悉，在國內市場，近期已有多家研發(fā)漸凍癥創(chuàng)新藥物的企業(yè)獲得資本的投資。
 
　　其中神濟昌華8月1日宣布完成了近億元Pre-A輪融資，本輪融資由中關村資本領投，中博聚力、傳化資本和三美投資跟投。所融資金將主要用于神濟昌華頭個管線SNUG01的IND(新藥臨床研究申請)申報及其他管線產品的推進等。
 
　　資料顯示，神濟昌華創(chuàng)業(yè)起點是從漸凍癥開始的，其搭建果蠅、小鼠等新型基因敲入動物疾病模型平臺和中樞神經系統(tǒng)腺相關病毒載體(AAV)篩選平臺，致力于開發(fā)針對肌萎縮側索硬化癥(ALS，俗稱“漸凍癥”)、腦卒中、帕金森病等神經系統(tǒng)疾病的治療方法。據(jù)悉，神濟昌華在研管線共有6條，和漸凍癥相關的有5條。其中SNUG01(SG001管線產品)的IIT(研究者發(fā)起的臨床研究)患者招募正在北京大學第三醫(yī)院進行。
 
　　7月，溪礫科技完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由龍磐投資領投，老股東鼎暉投資、五源資本、雅億資本持續(xù)加投，晶泰科技、CMT研究基金會(CMT Research Foundation，CMTRF)跟投。
 
　　溪礫科技是一家結合AI技術進行靶向RNA小分子藥物研發(fā)的生物科技公司。本輪投資將用于進一步建設ReviR自主開發(fā)的AI藥物研發(fā)平臺VoyageR，并結合AI技術與ReviR團隊豐富的藥物研發(fā)經驗，持續(xù)推進已有亨廷頓舞蹈癥(HD)管線以及包括腓骨肌萎縮癥(CMT)、肌萎縮側索硬化(漸凍癥，ALS)等多種神經系統(tǒng)疾病相關管線的臨床前和臨床階段的開發(fā)。
 
　　據(jù)悉，結合自研、合作等方式，溪礫已建立涵蓋腓骨肌萎縮癥、漸凍癥、小腦性共濟失調等多條神經系統(tǒng)疾病的相關管線。其中，推進快的是針對亨廷頓舞蹈癥開發(fā)的自研管線。此外，公司的肌萎縮側索硬化(漸凍癥，ALS)管線當前進度可觀，有望于2025年初申報IND并開展臨床I期試驗。
 
　　此外，專注于神經損傷和退行性疾病的科技創(chuàng)新公司神曦生物在2023年5月也完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資。資料顯示，神曦生物的產品管線涵蓋了主要的神經損傷和神經退行性疾病，例如腦卒中、腦膠質瘤、亨廷頓舞蹈癥、漸凍癥、阿爾茨海默癥、帕金森病、創(chuàng)傷性腦損傷、脊髓損傷和眼科疾病等。但是，神曦生物在漸凍癥藥物管線研發(fā)的推進過程中還處在產品優(yōu)化階段，還未進行到臨床前研究。
 
　　雖然，當前有不少藥企正在加強漸凍癥治療藥物的開發(fā)，且部分企業(yè)獲得資本的投資，但是有分析人士表示，要實現(xiàn)國產漸凍癥治療藥物取得重大突破、上市，仍是困難重重。如漸凍癥患者醫(yī)療數(shù)據(jù)不能打通，醫(yī)生和科研機構掌握的樣本不夠；漸凍癥主要累及的器官是大腦和脊髓，它們不像人體其他部分病變可以活檢，無法在患者生前完成等。
 
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