【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】近年來(lái)，受孤兒藥定價(jià)優(yōu)勢(shì)影響，行業(yè)對(duì)其研發(fā)熱度持續(xù)上升。據(jù)EvaluatePharma早前發(fā)布的一份孤兒藥研究報(bào)告顯示，近些年其銷售增長(zhǎng)速度無(wú)放緩跡象，到2020年孤兒藥銷售額將占處方藥銷售總份額的19%，達(dá)1760億美元。另外據(jù)預(yù)測(cè)，被美國(guó)、歐洲、日本的監(jiān)管部門認(rèn)定為孤兒藥的藥物銷售規(guī)模到2020年的年復(fù)合增長(zhǎng)率接近11%，而治療較大患者群體藥物的年增長(zhǎng)率只有約4%。
 

　　罕見病，其實(shí)是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”，罕見病用藥又稱為孤兒藥(Orphan Drug)。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰的疾病即可被定義為罕見病。由于罕見病的臨床實(shí)踐規(guī)模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監(jiān)督審查帶來(lái)了非常大的優(yōu)勢(shì)。
 

　　在罕見病用藥市場(chǎng)熱度高居不下的情況下，正有越來(lái)越多孤兒藥進(jìn)入臨床 II 、 III 期研發(fā)階段，多國(guó)家市場(chǎng)的成熟，讓年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長(zhǎng)。據(jù)悉，在2018年，F(xiàn)DA就批準(zhǔn)了59個(gè)新分子實(shí)體，其中34個(gè)(58%)新藥用于治療罕見病。
 

　　而在FDA授予孤兒藥資格中，70%是用于治療腫瘤疾病，其中非霍奇金淋巴瘤(NHL)適應(yīng)癥相關(guān)的孤兒資格達(dá)到270個(gè)，其次是急性髓性白血病220個(gè)和胰腺癌189個(gè)。2018年，F(xiàn)DA授予治療霍奇金淋巴瘤、急性髓性白血病、胰腺癌3類疾病的孤兒藥資格數(shù)量仍較多，表明當(dāng)下腫瘤疾病依舊亟缺有效的醫(yī)療手段。
 

　　此外，還有數(shù)據(jù)顯示，2018年罕見病用藥市場(chǎng)規(guī)模為 1310 億美元，以12.3%的年度復(fù)合增長(zhǎng)率快速增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)2024年達(dá)到2420 億美元。罕見病用藥市場(chǎng)增速是同時(shí)期非罕見病用藥市場(chǎng)增速(6%)的2倍，預(yù)計(jì)到2024年，其在處方藥市場(chǎng)中的占比將初次突破20%。
 

　　目前，在孤兒藥市場(chǎng)利好的影響下，我國(guó)也陸續(xù)出臺(tái)了相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見病患者用藥權(quán)益。如2019年中國(guó)新頒布的《藥品管理法》，就為保障罕見病患者藥物可及性提供了急需的法律支持。
 

　　但從整體來(lái)看，中國(guó)在應(yīng)對(duì)罕見病方面仍然面臨較多的挑戰(zhàn)，包括新治療方法的創(chuàng)新，解決罕見病患者和家庭因病而帶來(lái)的社會(huì)經(jīng)濟(jì)影響，保障其接受高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)等。不過(guò)，隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的增長(zhǎng)和堅(jiān)持以患者為中心的理念，不斷推動(dòng)新藥的創(chuàng)新與研發(fā)，必將在應(yīng)對(duì)罕見病孤兒藥方面做出中國(guó)的貢獻(xiàn)，也創(chuàng)造更多的價(jià)值。