【中國制藥網(wǎng) 編輯視點】每一個罕見病人都是折翼的天使，他們承受著痛苦來到世間，身上的癥狀表現(xiàn)，為科學家們帶來治療的線索。2008年，歐洲罕見病組織將2月29日定為“罕見病日”，以四年為一次，寓意著這些疾病的“罕見”。“罕見病日”的確立，旨在促進社會公眾和政府對罕見病及罕見病群體面臨問題的關(guān)注，呼吁各方積極行動，為戰(zhàn)勝罕見疾病這一人們共同面臨的公共健康問題而奮斗。


　世界罕見病高達6000多種 我國既沒政策也沒藥

罕見病(R areD isease)，是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。罕見病是一個典型的民生問題，世界上罕見病共6000多種，其中90%都是嚴重的疾病，80%來自于遺傳。在罕見病的治療中，75%是不規(guī)范的。罕見病60%是在兒童發(fā)病，誤診率高達44%;30%的罕見病患者壽命不到5年，1%的罕見病能夠治療。而我國各類罕見病患者超過千萬人。

截至2008年12月，在美國食品藥物管理局(FD A)登記的罕見病藥物已達1951個，獲得上市批準的達到325種。而我國至今未對“罕見病”的概念進行明確界定，也無自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市。

罕見病在我國曾長期被衛(wèi)生機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)及社會各界忽視，目前，尚無國內(nèi)制藥企業(yè)研制出罕見病治療藥物，也少有罕見病及其治療藥物的醫(yī)療保障政策，診療水平也較弱。罕見病患者往往無法得到適當?shù)尼t(yī)療服務(wù)，而在沒有政策支持和相關(guān)醫(yī)療保障的情況下，即使有藥，他們也承擔不起醫(yī)治的高額費用。一個病人一年的治療費用少則幾十萬元，多則上百萬元，絕大多數(shù)病患者及其家庭，無藥可醫(yī)或望藥興嘆。對此，有人形象地將他們比喻為“醫(yī)學的孤兒”。

　拯救“醫(yī)學的孤兒”

　制藥及設(shè)備企業(yè)應加大人才培養(yǎng) 用“心”去研發(fā)

從目前來，由于復雜的生物制品研發(fā)過程和高額的投資，以及目標治療人群數(shù)目較少，罕見病的治療藥物價格昂貴。而我國罕見藥更是缺乏。截至2008年12月，在美國食品藥物管理局(FD A)登記的罕見病藥物已達1951個，獲得上市批準的達到325種。我國至今未對“罕見病”的概念進行明確界定，也無自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市。

面對數(shù)目龐大，卻無藥可醫(yī)的“醫(yī)學孤兒”——罕見病患者，我國制藥以及制藥設(shè)備企業(yè)應當承擔起責任，為之出一份力。制藥設(shè)備企業(yè)應該不斷創(chuàng)新，大力提高研發(fā)技術(shù)，為制藥企業(yè)研發(fā)新型罕見藥物提供有力的設(shè)備基礎(chǔ)。而制藥企業(yè)在具備良好制藥機械的基礎(chǔ)上，更應該用“心”去研發(fā)，研發(fā)出更好更多的藥物，讓罕見病患者吃得起藥，用得上好藥。

目前我國制藥及設(shè)備企業(yè)仍然面臨技術(shù)、服務(wù)、管理等方面的劣勢。要想讓罕見藥物研發(fā)在我國取得突破性進展，制藥及設(shè)備企業(yè)應加大人才培養(yǎng)以及研發(fā)生產(chǎn)技術(shù)方面的投入。

面對“醫(yī)學的孤兒”，制藥及設(shè)備企業(yè)首先要注重人才培養(yǎng)。若當前的制藥裝備競爭還處在價格競爭的誤區(qū)，那未來必然是人才的競爭。要想提高整個行業(yè)的水平就要加強制藥裝備學科建設(shè)及人才培養(yǎng)。

其次，要完善健全行業(yè)規(guī)范。當前，我國已經(jīng)針對很多制藥裝備制定了標準，從源頭避免出現(xiàn)不符合標準規(guī)范的制藥裝備，這在一定程度上為藥品安全生產(chǎn)提供了保證，同時也是罕見病藥物研發(fā)的重要保障。

第三，加強高校與企業(yè)的聯(lián)合。強化企業(yè)研發(fā)能力開創(chuàng)高校及企業(yè)的聯(lián)合培訓機制，普遍提高行業(yè)水平。為罕見藥物研發(fā)提供有力的團隊和技術(shù)支撐。

在罕見病藥物研發(fā)上，制藥及設(shè)備企業(yè)承擔著重要的責任，但與此同時，國家在政策上也應該給予相應的支持。筆者獲悉，在近日召開的國務(wù)院猴年常務(wù)會議上，國家提出罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化概念。會議確定，要瞄準群眾急需，加強原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、醫(yī)療器械等研發(fā)創(chuàng)新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。

加快罕見病立法 出臺具體法規(guī)政策

讓患者吃得起藥

長期以來，我國罕見病患者的治療藥物基本依賴進口，國家對罕見病的治療費用尚無保障政策。對“孤兒藥”研發(fā)，我國相關(guān)立法還不完善，加快罕見病立法，推動“孤兒藥”研發(fā)迫在眉睫。

對比相關(guān)政策，目前，美國、加拿大、英國、荷蘭、波蘭、日本、澳大利亞、韓國、巴西等許多國家或地區(qū)(包括我國中國臺灣地區(qū))的罕見病患者治療費用均由政府或政府支持的醫(yī)療保險全部或部分支付。如美國，約99%的罕見疾病患者可通過政府贊助的醫(yī)療保健計劃、商業(yè)保險等方式獲得治療。意大利政府則在2007年建立了1個3000萬歐元的基金，用于罕見病的治療。

我國，雖然已有一些罕見病的治療被納入到醫(yī)保，如上海曾出臺地方性的罕見病報銷和基金互助政策，但總體而言，能被醫(yī)保“眷顧”的罕見病，仍是極少數(shù)。在2015年兩會期間，全國人大代表、四川省商會副會長劉革新曾呼吁，我國應加快罕見病立法，推動“孤兒藥”研發(fā)。

劉革新指出，目前我國罕見病患者的治療藥物基本依賴進口，國家對罕見病的治療費用尚無保障政策，一般患者家庭無力承擔治療費用,而在稅收抵免、注冊審批費免除、市場獨占權(quán)、單獨定價、醫(yī)保扶持方面則沒有激勵政策，從而導致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)“孤兒藥”的積極性不高。

隨著改革開放的實行，我國已經(jīng)成為第二大經(jīng)濟體，國家綜合國力得到大幅提升，國家有能力去幫助罕見病患者。業(yè)內(nèi)呼吁，希望2016年兩會，代表委員們能為罕見病藥物研發(fā)提出更加合理的對策，同時希望在目前各界對罕見病和孤兒藥的支持的大環(huán)境下，國家積極出臺具體支持孤兒藥研發(fā)的法規(guī)和政策，調(diào)動國內(nèi)藥企對孤兒藥研發(fā)的積極性，為國內(nèi)廣大罕見病患提供“吃得起的孤兒藥”，為拯救罕見病患者的生命和改善患者的生活狀況開展積極的行動。

對于罕見病藥物研發(fā)，有業(yè)內(nèi)人士建言：對孤兒藥研發(fā)相關(guān)費用采取50%的稅收優(yōu)惠政策;孤兒藥上市后，能夠直接進入國家孤兒藥報銷目錄，價格由國家和企業(yè)共同制定，保護企業(yè)研發(fā)的積極性;.孤兒藥的銷售采取直銷模式，病人直接從藥廠直購，減少流通環(huán)節(jié);報銷采取醫(yī)保、商保、國家補貼的方式，讓所有的罕見病患者用得起藥。