【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】?jī)和ざ嗵琴A積癥ⅢA型是一種超罕見(jiàn)、致死性溶酶體貯積病，主要累及大腦，特征為自幼兒早期起即出現(xiàn)快速、進(jìn)行性的神經(jīng)退行性改變，藥物需求迫切。近日，該藥物領(lǐng)域迎來(lái)重大利好，重磅AAV基因療法獲批上市。
 

　　據(jù)Ultragenyx制藥公司近日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已正式完全批準(zhǔn)公司的FAYUVI™(rebisufligene etisparvovec-hopf，又名UX111)用于治療兒童黏多糖貯積癥ⅢA型患者。
 

　　該產(chǎn)品是一種新型的體內(nèi)AAV9基因療法，可通過(guò)一次性靜脈輸注給藥，利用自身互補(bǔ)的AAV9載體將氨基磺酸酯酶(SGSH)基因的功能性拷貝遞送至細(xì)胞。這些被轉(zhuǎn)導(dǎo)的細(xì)胞隨后將功能性酶分泌到組織液中，供周圍的神經(jīng)元和其他細(xì)胞攝取。該酶被有效攝取到其他細(xì)胞中后，被引導(dǎo)至溶酶體，從而減少HS的積累，并阻止未經(jīng)治療患者所發(fā)生的溶酶體貯積進(jìn)展及隨后的損傷。
 

　　據(jù)悉，此次FDA的批準(zhǔn)，是基于其關(guān)鍵性的Transpher A試驗(yàn)和長(zhǎng)期隨訪研究結(jié)果。研究結(jié)果顯示，17名平均不到2歲的患兒接受了FAYUVI注射，治療后硫酸乙酰肝素的水平中位下降約64%。在2-5歲的成長(zhǎng)過(guò)程中，F(xiàn)AYUVI治療組患兒的認(rèn)知評(píng)分，比自然病程對(duì)照組平均高23.5分，語(yǔ)言理解、語(yǔ)言表達(dá)和精細(xì)動(dòng)作等評(píng)分，也顯著優(yōu)于自然病史患兒。即便是在10名大齡的兒童中，F(xiàn)AYUVI也展現(xiàn)出了一定的療效。數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)治療的患兒在中位年齡9歲多時(shí)，全部保留了交流能力，其中有9名患者仍能行走和進(jìn)食。相比之下，自然病程中，患兒失去溝通能力的中位年齡為7.6歲。
 

　　FAYUVI獲批后，將給患者帶來(lái)新的治療方法。同時(shí)，產(chǎn)品價(jià)格也是一個(gè)繞不開(kāi)的話題。據(jù)悉，Ultragenyx將該藥的價(jià)格定為395萬(wàn)美元/針，僅次于425萬(wàn)美元的Lenmeldy，成為全球價(jià)格二高的藥物。不過(guò)據(jù)企業(yè)方披露，目前395萬(wàn)美元是標(biāo)價(jià)，尚未計(jì)入折扣、返利以及可能的按療效付費(fèi)方案。具體的報(bào)銷方案目前還沒(méi)有公布。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，基因療法本身的研發(fā)成本就高，而且罕見(jiàn)病面對(duì)患者的總量稀少。對(duì)于常見(jiàn)病而言，研發(fā)成本和后期利潤(rùn)可以由海量的患者分?jǐn)?，但以FAYUVI為例，企業(yè)估計(jì)在全球商業(yè)可及地區(qū)，只有約3000至5000名MPS IIIA患者，還不包括大齡的、已錯(cuò)過(guò)最佳治療窗口的患者。這是FAYUVI從獲批到臨床可及，所必須面臨的最核心的問(wèn)題。有分析師預(yù)計(jì)，該療法的全球峰值銷售額將在2億至2.5億美元之間。
 

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