【制藥網(wǎng) 政策法規(guī)】據(jù)悉，近日召開的2023年全國藥品注冊管理和藥品上市后監(jiān)管工作會議上，國家藥監(jiān)局方面提出：持續(xù)深化審評審批制度改革，加快臨床急需新藥、罕見病用藥、兒童用藥等上市速度，創(chuàng)新監(jiān)管方式和手段，推動產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
 

　　罕見病用藥、兒童用藥等是我國相關(guān)部門非常關(guān)注的用藥領(lǐng)域。
 

　　中國罕見病聯(lián)盟數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人，這類患者群體存在較大的尚未被滿足的治療需求。
 

　　近年來，一系列利好政策持續(xù)出臺，支持罕見病用藥、兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)、加速上市進(jìn)程，并通過降價進(jìn)醫(yī)保等方式，為患者提供用藥保障，減輕患者費用負(fù)擔(dān)。
 

　　例如，CDE在2022年先后發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則(試行)》2個罕見病藥臨床相關(guān)指導(dǎo)原則，為罕見病藥臨床試驗方案的制定提供了新思路，也從技術(shù)方面形成了重要的助力；2022年10月，財政部、海關(guān)總署、國家稅務(wù)總局、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于發(fā)布第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》(以下簡稱《公告》)。公告顯示，自2022年12月1日起，對清單中包括罕見病用藥等藥品，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅，進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅。
 

　　2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，對罕見病用藥開通了單獨申報渠道，支持罕見病用藥優(yōu)先進(jìn)醫(yī)保。截至目前，已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。
 

　　據(jù)介紹，下一步，我國將不斷探索完善罕見病用藥保障機(jī)制，持續(xù)推進(jìn)國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，完善談判藥品配備機(jī)制，同時加強(qiáng)政策銜接，發(fā)揮基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助的多重保障功能，努力為罕見病患者提供更好保障。
 

　　兒童用藥適宜品種、適宜劑型及規(guī)格少的困局也是相關(guān)部門非常關(guān)注并致力于打破的焦點。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年5月，我國獲得批文的產(chǎn)品數(shù)約1.84萬個。其中，兒童藥僅約930個。2021年我國兒童用藥超過90%的產(chǎn)品只有1個規(guī)格，兩個規(guī)格的產(chǎn)品占比只有6%；3個規(guī)格以上的產(chǎn)品占比僅3%。
 

　　為激勵藥企研發(fā)兒童用藥，國家藥監(jiān)局藥審中心不斷優(yōu)化兒童用藥審評審批機(jī)制，提升審評效率，2021年以來，通過組建兒童用藥專項領(lǐng)導(dǎo)小組和工作小組，優(yōu)化審評資源配置，對臨床急需兒童用藥實施優(yōu)先審評，設(shè)立“兒童用藥”特殊標(biāo)識，縮短審評時限，加快兒童用藥上市。
 

　　國家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，2020年，共批準(zhǔn)兒童專用藥和增加兒童應(yīng)用的藥品26個，2021年則達(dá)到47個，同比增長80.77%，14個品種納入優(yōu)先審評。
 

　　隨著更多利好政策的支持，相信國內(nèi)罕見病用藥、兒童用藥研發(fā)將更加積極，未來會有更多相關(guān)藥品上市，給患者帶去更多治療選擇。
 

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