大部分人相信,預(yù)防癌癥發(fā)生顯然比治療更好,但是受經(jīng)濟規(guī)律的影響,科學(xué)家會選擇治療癌癥作為研究目標(biāo),而不是選擇預(yù)防。美國的系統(tǒng)和FDA藥物批準(zhǔn)程序是決定科學(xué)家這一選擇的原因。只需要延長癌癥患者幾個月生存時間,就可以獲得藥物有效的認證,這也不需要太長的研究周期。
這是麥克阿瑟基金會“天才獎”的獎金獲得者MIT經(jīng)濟學(xué)教授Heidi Williams的發(fā)現(xiàn),他與芝加哥大學(xué)經(jīng)濟學(xué)教授Eric Budish,利用MIT創(chuàng)新、創(chuàng)業(yè)和戰(zhàn)略管理助理教授Ben Roin發(fā)明的新技術(shù),一起對這一問題開展研究。論文作者通過郵件提出,對癌癥早期開展研究具有非常重要的社會價值,但是他們的研究發(fā)現(xiàn),社會給私人企業(yè)提供的這方面的激勵非常少。也就是說,企業(yè)對癌癥早期的研究或預(yù)防研究非常少。
因為保護期是確定的,當(dāng)獲得藥物后,制藥公司會用zui快的速度向FDA提供藥物安全性和有效性的證據(jù),這一過程越快,依靠保護獲得新藥高比例利潤的時間越長。開發(fā)對晚期癌癥治療藥物顯然能更快完成藥物研究過程,而預(yù)防癌癥發(fā)生要獲得確定性證據(jù)非常困難。病情發(fā)展越快,獲得明確有效的難度越小,雖然這種效果可以非常小,例如只能延長患者幾周的壽命。
這種現(xiàn)象甚至都被寫近藥物化學(xué)教科書中,“一些化合物從沒有被開發(fā)為藥物,因為保護期太短,導(dǎo)致無法收回藥物研發(fā)成本。”(更不要說有一些沒有保護的化合物,幾乎沒有人會把這些物質(zhì)作為新藥去研究,因為不能換取保護利潤)。
FDA批準(zhǔn)藥物上市必需經(jīng)過臨床研究的規(guī)定已經(jīng)有許多年,雖然藥物保護期為20年,但藥物真正受到保護的時間平均只有12.5年。
研究發(fā)現(xiàn),1973年到2011年之間,美國有大約12000項晚期癌癥研究,這些患者只有10%可生存5年。但針對早期階段的研究只有6000項,這些患者70%可生存5年。超過17000項是對存活希望渺茫的癌癥復(fù)發(fā)患者,而預(yù)防癌癥的研究只有500項。患者預(yù)期生存時間越短,被納入研究的比例越高,雖然符合研究機構(gòu)利益,但顯然不符合公眾利益。
Williams女士的研究估計,這一因素導(dǎo)致僅僅2003年被診斷為癌癥的美國患者共失去89萬年生存時間。解決這一問題的方法有很多,如通過立法工作賦予FDA基于健康改善代替生存時間作為批準(zhǔn)新藥的標(biāo)準(zhǔn),這些指標(biāo)包括白細胞計數(shù)和白血病骨髓特征,這些指標(biāo)和生存高度相關(guān),能加快白血病藥物臨床試驗的速度。另外一個辦法就是根據(jù)藥物研發(fā)時間調(diào)整藥物保護時間。雖然1984年哈奇·維克斯曼法案考慮到這一因素,但仍然不能滿足保護這些藥物研發(fā)者積極性的目的。
文章提出的問題確實存在,但分析并不全面,臨床和藥物研究,不全部都是來自藥物企業(yè),也有一些屬于科學(xué)家申請政府基因開展的工作,對科學(xué)家來說,zui快zui容易驗證研究思路的設(shè)計是醫(yī)學(xué)生物學(xué)研究的常規(guī),否則不能在一定時間內(nèi)完成課題,寫出文章,就難以申請到新的研究項目。所以針對晚期癌癥開展研究也是這些科學(xué)家的必然選擇。
一般來說,預(yù)防性藥物藥物存在的困難比較大。例如他汀類藥物,就是典型的通過控制血脂,減少動脈硬化,預(yù)防心臟病和中風(fēng)。但是即使動脈硬化,也不是所有患者都會發(fā)生心臟病和中風(fēng),只是幾率增加。雖然控制血脂減少動脈硬化確實能減少心臟病和中風(fēng)發(fā)生,這已經(jīng)取得了臨床研究證據(jù),但是顯然并不是對每個服藥藥物的人都有實質(zhì)價值。本質(zhì)上是為預(yù)防少數(shù)人可能發(fā)生的嚴(yán)重疾病,大家一起控制血脂。而且這種藥物也會帶來一定副作用,這種副作用和預(yù)防效果之間就需要進行權(quán)衡。雖然現(xiàn)在的結(jié)論明確,服藥預(yù)防心臟病有實質(zhì)價值,但這種結(jié)論是經(jīng)過許多年才獲得的。預(yù)防癌癥發(fā)生,比心臟病發(fā)生的幾率更低,而且種類多,集中到一直癌癥,就是罕見了。所以用藥物預(yù)防癌癥,獲得臨床研究證據(jù),那可不是一般的困難。如此困難的研究,如果沒有更*,只能讓慈善家出資完成了。


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