【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，6月8日，2個創(chuàng)新藥擬納入優(yōu)先審評品種，分別來自上海泰昶生物技術(shù)有限公司、蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司。
 

　　其中泰昶生物的VGN-R09b注射液擬納入優(yōu)先審評，擬適應(yīng)為芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)。
 

　　AADC(芳香族L-氨基酸脫羧酶)缺乏癥是由于編碼AADC的DDC基因中存在致病性突變，而AADC負責使L-DOPA(左旋多巴)和5-HTP(5-羥基色氨酸)分別形成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺和5-羥色胺的脫羧酶。AADC的缺失影響了控制交感神經(jīng)系統(tǒng)、情緒、認知和運動協(xié)調(diào)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)的合成，表現(xiàn)為運動功能障礙、智力障礙和警覺性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀。
 

　　VGN-R09b是泰昶生物自主研發(fā)和生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的AADC為基礎(chǔ)恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。通過局部紋狀體注射的方式，使藥物能夠直接作用于發(fā)病部位，減少全身的給藥劑量，從而減少相應(yīng)的免疫反應(yīng)等不良反應(yīng)。理論上，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長期療效。
 

　　盛迪亞醫(yī)藥注射用瑞康曲妥珠單抗擬納入優(yōu)先審評，擬適應(yīng)為本品單藥適用于治療既往在轉(zhuǎn)移性疾病階段未接受過或接受過一線化療，或在輔助化療期間或完成輔助化療之后6個月內(nèi)復(fù)發(fā)的，不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2低表達(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)成人乳腺癌患者。
 

　　乳腺癌是我國女性發(fā)病率高的惡性腫瘤，目前國內(nèi)針對HER2低表達乳腺癌的靶向藥物十分稀缺。瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥子公司蘇州盛迪亞自主研發(fā)的1類創(chuàng)新HER2 ADC藥物，由曲妥珠單抗、可裂解連接子與拓撲異構(gòu)酶I抑制劑SHR169265三大部分組成。藥物可精準結(jié)合腫瘤細胞表面HER2抗原，經(jīng)由內(nèi)吞作用進入細胞后釋放細胞毒性載荷，直接誘導(dǎo)腫瘤細胞凋亡，同時依托載荷優(yōu)異的膜穿透能力發(fā)揮旁觀者效應(yīng)，進一步清除病灶周邊腫瘤細胞，整體抗腫瘤機制成熟且高效。
 

　　據(jù)悉，此前注射用瑞康曲妥珠單抗用于HER2突變非小細胞肺癌、HER2陽性乳腺癌、HER2陽性結(jié)直腸癌三大適應(yīng)癥均已先后進入優(yōu)先審評通道。業(yè)內(nèi)表示，接連的政策加持，印證了這款國產(chǎn)HER2 ADC突出的臨床價值，也標志著恒瑞醫(yī)藥持續(xù)拓展實體瘤治療版圖，向乳腺癌細分領(lǐng)域發(fā)起關(guān)鍵沖刺。本次新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評，將大幅縮短瑞康曲妥珠單抗的審評周期，加速其在HER2低表達乳腺癌領(lǐng)域的臨床落地。
 

　　優(yōu)先審評制度是我國加速創(chuàng)新藥落地、滿足臨床未滿足需求的重要政策舉措。此次兩款差異化創(chuàng)新藥同一日擬納入優(yōu)先審評，是國內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)源頭創(chuàng)新、深耕細分賽道的成果，也將進一步優(yōu)化國內(nèi)重大疾病治療格局。隨著兩款藥物加速完成審評上市，未來將為相關(guān)癌患者提供全新治療選擇。
 

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