基因治療是通過將特定的細(xì)胞功能改變的遺傳物質(zhì)引入患者來治療遺傳疾病。根據(jù)給藥的方式可以分為：體內(nèi)基因治療（invivo）和體外基因治療（invitro）。

基因治療的關(guān)鍵步驟是如何有效地通過遞送載體將基因傳遞到目標(biāo)組織/細(xì)胞。根據(jù)載體的屬性分為：病毒類遞送載體和非病毒類遞送載體。不同細(xì)胞類型的轉(zhuǎn)染效率差異很大。因此，已經(jīng)開發(fā)了多種病毒來源的載體系統(tǒng)，用于改善哺乳動(dòng)物細(xì)胞中的cDNA轉(zhuǎn)導(dǎo)、表達(dá)和篩選。這些系統(tǒng)包括COS細(xì)胞中的猿病毒40復(fù)制子(SV40)以及源自逆轉(zhuǎn)錄病毒、桿狀病毒、甲病毒、人類免疫缺陷病毒、牛痘病毒、腺病毒和腺相關(guān)病毒（AAV）的cDNA克隆和表達(dá)載體。以逆轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒(Ads)或腺相關(guān)病毒(AAVs)的使用最為廣泛。

在臨床試驗(yàn)中使用病毒載體相關(guān)的挑戰(zhàn)包括生產(chǎn)足夠數(shù)量的臨床級(jí)材料和維持病毒載體的生物安全性。病毒載體的生產(chǎn)和純化在方法和病毒產(chǎn)量和質(zhì)量方面各不相同。病毒載體的生成和純化是勞動(dòng)密集型的且昂貴的，并且可能需要特殊設(shè)備（如超速離心機(jī)）。純化腺病毒、慢病毒和AAV的標(biāo)準(zhǔn)方法是使用密度梯度超速離心，然后進(jìn)行長時(shí)間透析。近年來柱或膜層析已成為腺病毒純化的方法。病毒的產(chǎn)量通常通過空斑試驗(yàn)、TCID50測定和ELISA來確定。對(duì)于大多數(shù)應(yīng)用，重組病毒必須純化至高滴度。為了獲得高滴度原液，通常需要濃縮純化的病毒顆粒。

之前我們有文章介紹了使用默克Amicon^®Ultra超濾管分離提取外泌體，今天給大家介紹超濾管的其它應(yīng)用-濃縮病毒！下面介紹使用Amicon^®Ultra離心超濾裝置濃縮三種常見的病毒類型：慢病毒，腺病毒和腺相關(guān)病毒（AAV）。