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Pardaxin 肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒靶向遞送pDNA/CRISPR-Cas9 用于基因治療
發(fā)布時(shí)間：2026-3-9【摘要】
Pardaxin 多肽是一種由 33 個(gè)氨基酸組成的小分子肽，可用于修飾脂質(zhì)納米顆粒，使其能夠通過小窩介導(dǎo)的內(nèi)吞途徑進(jìn)入細(xì)胞并靶向內(nèi)質(zhì)網(wǎng)，從而幫助核酸避免在內(nèi)體/溶酶體中被降解，并促進(jìn) pDNA 或 CRISPR/Cas9 等基因載荷順利進(jìn)入細(xì)胞核，實(shí)現(xiàn)更高效的基因遞送與治療。
【中文名稱】
pardaxin 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載pDNA或CRISPR-Cas9
【品 牌】
碳水科技（Tanshtech）
【保 存】
4℃保存
【規(guī) 格】
10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調(diào)節(jié)）
【可提供表征】
DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等
【定制】
表面標(biāo)記熒光，耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等
【產(chǎn)品特性】
1. 載體關(guān)鍵組分：pardaxin 多肽
· pardaxin 是一個(gè)由 33 個(gè)氨基酸組成的多肽，具有天然的膜穿透與細(xì)胞進(jìn)入能力。
· 其氨基酸序列為：GFFALIPKIISSPLFKTLLSAVGSALSSSGGQE。
· 該多肽具有較強(qiáng)的兩親性，可與脂質(zhì)納米顆粒表面相互作用并賦予其特定的細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)能力。
2. 細(xì)胞攝取機(jī)制特點(diǎn)
·pardaxin 能促進(jìn)脂質(zhì)納米顆粒通過 小窩介導(dǎo)的內(nèi)吞途徑（caveolae-mediated endocytosis） 進(jìn)入細(xì)胞。
· 該途徑可避免傳統(tǒng)脂質(zhì)體常見的 內(nèi)質(zhì)體/溶酶體陷阱 問題，從而減輕核酸藥物的降解風(fēng)險(xiǎn)。
3. 靶向定位優(yōu)勢(shì)：進(jìn)入內(nèi)質(zhì)網(wǎng)（ER）
· 載體在 pardaxin 的引導(dǎo)下主要累積于 內(nèi)質(zhì)網(wǎng)（ER）。
· ER 是細(xì)胞蛋白折疊和核糖體結(jié)合的關(guān)鍵位置，有利于大分子核酸藥物的穩(wěn)定性及后續(xù)核內(nèi)運(yùn)輸。
4. 基因治療遞送優(yōu)勢(shì)
· 通過減少降解并促進(jìn)核酸的跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)，pardaxin 增強(qiáng)了 pDNA 與 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)的遞送效率。
· 其對(duì)核進(jìn)入有輔助作用，利于基因編輯工具在細(xì)胞核內(nèi)發(fā)揮作用。
碳水科技（Tanshtech）系列產(chǎn)品（部分）
三甲基殼聚糖（TMC）修飾的脂質(zhì)體（Lipsome）包載奧沙利鉑（OXA）和依托泊苷（VP-16）
DiR近紅外染料標(biāo)記甘露糖（Man）修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載編碼新冠病毒刺突蛋白的mRNA
GE11 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載 CRISPR-Cas9 mRNA 和 FAM 標(biāo)記 sgRNA
N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載針對(duì)TTR基因的siRNA
膠原雜交肽（CHP）修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）負(fù)載編碼肝生長因子（HGF）或抗纖維化miRNA模擬物的mRNA