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【摘要】 

 半乳糖修飾的脂質(zhì)納米顆粒（LNP），能靶向肝細(xì)胞并高效遞送編碼人凝血因子 IX（hFIX）的 mRNA，在體內(nèi)實(shí)現(xiàn)蛋白表達(dá)恢復(fù)，用于血友病 B 的肝靶向基因治療。

 

【中文名稱】

半乳糖修飾的脂質(zhì)體納米顆粒（LNP）負(fù)載 編碼人凝血因子IX（hFIX）的mRNA

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【規(guī)  格】

10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調(diào)節(jié)）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等

【定制】

脂質(zhì)體表面標(biāo)記熒光，耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【產(chǎn)品特性】

半乳糖修飾：通過與肝細(xì)胞表面的 ASGPR 受體 特異結(jié)合，提高 LNP 在肝臟的攝取效率，實(shí)現(xiàn)主動(dòng)靶向。

LNP 結(jié)構(gòu)：常由離子化脂質(zhì)、輔助脂質(zhì)、膽固醇和 PEG-脂質(zhì)構(gòu)成，能有效保護(hù) mRNA 不被降解并促進(jìn)細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)染。

負(fù)載藥物：hFIX mRNA，在肝細(xì)胞內(nèi)翻譯成凝血因子 IX 蛋白，從而彌補(bǔ)血友病 B 患者體內(nèi)該因子的缺乏。

研究方向：通過肝靶向遞送實(shí)現(xiàn) 體內(nèi)基因表達(dá)恢復(fù)，為血友病 B 提供非病毒載體的安全有效治療途徑。

 

碳水科技（Tanshtech）系列產(chǎn)品（部分）

透明質(zhì)酸（HA)修飾的陽離子脂質(zhì)體納米顆粒（LNP)負(fù)載Cy5標(biāo)記的編碼Cas9和gRNA的質(zhì)粒DNA

DiR標(biāo)記透明質(zhì)酸（HA） 和 環(huán)狀RGD肽（cRGD）雙配體修飾的脂質(zhì)體負(fù)載阿霉素（Doxorubicin）和雷公藤紅素（Celastrol）

DiD標(biāo)記半乳糖修飾的脂質(zhì)體負(fù)載全氟己烷（PFH）

Cy5.5標(biāo)記半乳糖（Galactose）修飾的脂質(zhì)體納米顆粒（LNP)負(fù)載小干擾RNA（siRNA，靶向PLK1基因）

甘露糖錨定的巰基化殼聚糖包覆脂質(zhì)體 (Liposomes)負(fù)載兩性霉素B (Amphotericin B, AmB)

甘露糖（Mannose）修飾的脂質(zhì)體納米顆粒（LNP）負(fù)載卵清蛋白（OVA）和CpG寡脫氧核苷酸（CpG ODNs）